Папа Алисы Овечкиной: «Отличная новость о "Спинразе", дети будут жить!»

У людей со спинальной мышечной атрофией (СМА) появился шанс на излечение

Комиссия Минздрава по формированию перечней лекарственных средств одобрила включение препарата «Нусинерсен» в перечень жизненно важных. Он спасает людей со спинальной мышечной атрофией (СМА) Кроме того, сделан еще один важный шаг: производитель «Спинразы» – компания Biogen – согласился снизить предельную цену упаковки с 8 до 5 миллионов рублей. Производитель «укола надежды» также сообщил, что будет делать все возможное для повышения его доступности в России для всех нуждающихся. Уже в самое ближайшее время в России появится более 2 тысяч упаковок «Спинразы». «Регионы не смогут отказать» Как рассказала Ольга Германенко, учредитель и директор фонда «Семьи СМА», включение «Спинразы» в перечень ЖВНЛП (жизненно важных необходимых лечебных препаратов) – это большой и долгожданный шаг в направлении развития помощи пациентам. «Этот перечень ежегодно утверждается постановлением правительства, и финальное решение будет приниматься там. Однако практика показывает, что за много лет в России не было ни одного прецедента, когда решения комиссии Минздрава изменялись, потому что полномочия включения препаратов в список возложены на профильную комиссию министерства», – сообщила Ольга Германенко. По ее словам, включение препарата в список – одна из ступеней, чтобы важный вопрос решался на уровне регионов. «Это, безусловно, позитивная новость, но самое главное – что включение препаратов в перечень позволит регулировать цену на препарат. Это позволяет зарегистрировать предельную отпускную цену на лекарство. По данным портала Госзакупок, одна доза препарата (на первый год, напомню, требуется шесть доз, потом три на год) на сегодня составляет 7,8 миллиона рублей. Если на препарат будет 25-процентная скидка, то стоимость составит 5,6-5,7 миллиона. То есть разница в цене будет составлять на каждого пациента около 10 миллионов  рублей. Это достаточно большая цифра, и на регионы разница – достаточно существенная. То есть каждый четвертый будет лечиться за счет экономии, которую дает включение в перечень», – сказала Ольга Германенко. Она добавила: «Помимо этого включение в перечень ЖВНЛП упрощает доступность препарата. Сейчас его могут получить только инвалиды, и если ты не относишься к этой категории, то, пока не будет плохо и ты не станешь инвалидом, ты – вне обеспечительной системы. Теперь это поможет сократить путь лекарства до пациента. И для тех регионов, которые занимают позицию «Мы бы хотели, но препарата нет в перечне и нам сложно организовать его доступ», то в этом смысле наличие препарата в перечне будет давать дополнительные обоснования закупать препарат. Надеемся, что теперь это будет повышать доступность действительно жизненно важного препарата». Путь Алисы Овечкиной «Это отличная новость, радость, я услышал об этом сегодня! Лишь бы теперь все законы сработали!» – сказал «ПД» Юрий Овечкин. Напомним, Юрий – папа маленькой Алисы из Колпино, о которой «ПД» писал в начале этого года. Трехмесячной Алисе был поставлен страшный диагноз – СМА 1-го типа, самая агрессивная форма. Малышка буквально ежечасно утрачивала жизненно важные навыки, переставала самостоятельно есть, дышать, не могла двигаться, при этом интеллект ребенка остается полностью сохранным. Алиса Овечкина оказалась самым маленьким в России ребенком со СМА. Но надежда была: до того, как ей исполнилось 3,5 месяца, ей было необходимо ввести «Спинразу», а затем, если бы удалось собрать 2 миллиона долларов (150 миллионов рублей), и волшебный укол – «Золгенсма». На момент публикации до «часа Х» оставалось всего 12 дней. И чудо случилось: неизвестный благотворитель оплатил Алисе первые инъекции «Спинразы», а затем и волшебный укол «Золгенсма». Сейчас у Алисы Овечкиной, по словам Юрия, все отлично. «У Алиски все отлично. 1 апреля ей сделали «Золгенсма», сейчас, в сентябре, снова ложимся в Центр Алмазова на осмотр. Общее состояние отличное, успехи большие. Пытается переворачиваться самостоятельно, руки становятся все сильнее. В апреле она подняла левую руку, в мае – вторую. Ножку правую поднимает, левую удерживает. Ест пока с проблемами, правда. На следующей неделе едем в Москву, там подскажут, как пересмотреть функцию глотания, съедает сама полпорции. Молоко из бутылочки начала пить, делает большие глотки, не задыхается, но устает еще. Алиска делает огромные успехи!» – сказал папа Алисы.  Юрий говорит, что не знает, кто оплатил «Спинразу» и «Золгенсма». Во всех чеках значится просто «Благотворитель». Но он не скрывает, что был «звонок». «Нам сказали: «Ложитесь в клинику, вам все сделают». Это было чудо. А потом сказали, что нам везут и «Золгенсма», мы даже не могли в это поверить!» – рассказывает Юрий. По его словам, «волшебники» весь февраль и март прорабатывали логистику, как ввезти в Россию и сделать инъекцию «Золгенсма». В самолете из США везли, насколько он знает, три бесценные инъекции для трех детишек. Одной из них оказалась Алиса из Колпино. «Я точно знаю, что в цепочке участвовал Минздрав. Но никаких подробностей у меня нет», – говорит Юрий Овечкин. Они с супругой Татьяной (она, напомним, ветеринарный врач, Юрий – инженер), как и обещали, все оставшиеся от сборов деньги, около 7 миллионов рублей, передали ровеснице Алисы – маленькой девочке Софии из Белоруссии. Этих денег хватило на один укол – так называемую загрузочную дозу, чтобы остановить прогрессирование заболевания. Напомним, «Спинраза» – единственное зарегистрированное в России лекарство для людей со СМА. Препарат необходимо принимать на протяжении всей жизни, три укола в год, каждый укол стоимостью несколько миллионов рублей. Также напомним, что сотни пациентов со СМА мечтают о том, чтобы в России было зарегистрировано самое дорогое в мире лекарство – препарат генной терапии «Золгенсма» производства компании Novartis. Его стоимость составляет около 2 миллионов долларов, требуется единственная инъекция на всю жизнь – препарат навсегда блокирует деформированный ген, что останавливает прогрессирование заболевания. На сегодняшний день лечение препаратом Zolgensma получили 16 пациентов из России за счет средств благотворителей и еще двое принимают участие в программах клинических исследований препарата. В середине июля 2020 года компания Novartis подала в Минздрав РФ досье на регистрацию к применению в России «Золгенсма». В случае одобрения «Золгенсма» станет первым препаратом генной терапии, зарегистрированным в России. В реестре фонда «Семьи СМА» в России состоят на учете 989 пациентов, из них 779 детей.