BIOCAD готов начать клинические исследования препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
20 июня компания BIOCAD направила в Министерство здравоохранения Российской Федерации комплект документов для получения разрешения проведения клинического исследования оригинального генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), — сообщает пресс-служба компании. Планируется включение в клинические исследования детей со СМА в возрасте до 8 месяцев и дебютом заболевания в возрасте до 6 месяцев.
На основании завершенных доклинических исследований препарата и полученных на животных экспериментальных данных была определена эффективная и безопасная доза для первого введения пациентам. Ранняя разработка препарата началась в 2018 году, первые эксперименты по оценке эффективности препаратов на животных были начаты в 2019.
Данная терапия является патогенетической. Ожидается, что будет достаточно одной инъекции препарата. Введение препарата обеспечит доставку функционального гена SMN1 и продукцию белка SMN, недостаток которого лежит в основе развития нарушений развития двигательных навыков у детей со СМА. Аналогичное действие у Zolgensma, являющегося на сегодняшний день самым дорогим препаратом в мире — один укол стоит около 2,125 млн долл.
В рамках КИ 1-2 фазы будут получены данные о безопасности и эффективности применения препарата у детей со СМА. Планируется подключение исследовательских центров в Москве, Санкт-Петербурге, Екатеринбурге и других городах.
В разработку и доклинические исследования первого российского генотерапевтического препарата для терапии СМА компания BIOCAD инвестировала более 4 млрд рублей. Для старта испытания ожидается разрешение от Министерства здравоохранения Российской Федерации.
Moscow.media
Частные объявления сегодня
Владислав Овчинский: жители дома на Радужной улице начали переезд в новостройку по программе реновации
Певец Дмитрий Камский готовит к релизу новый сингл "Песня Земли"
Письмо генеральному прокурору и отмена выборов - чем может обернуться избрание нового главы города Сочи?
Суд в Москве отправил владельца заведения с шаурмой под домашний арест
Что ваши соски говорят о вашем здоровье? Известный врач дал им классификацию, рассказав как сохранить грудь здоровой
Трезвость как основа жизни: больше половины выпускников «Урала без наркотиков» справляются с зависимостью
Заводы АО "Желдорреммаш" выбирают лучших в своей профессии
На «Атомайз» состоялась первая в России цифровая секьюритизация портфеля кредитов
Suspect arrested for ‘threatening to kill Trump and his VP pick JD Vance’ in Florida days after assassination attempt
Bears Reportedly Played A Big Part In Giants Losing Saquon Barkley
Surya set to pip Hardik , emerges as dark horse for India's T20I captaincy
Faculty of International Journalism and Mass Communications Eurasian International University is conducting an additional intake of applicants!
Портативный сканер штрих-кодов Heroje C1271 промышленного класса
Сила «Грузовичкоф» – в корпоративной культуре
Нарколог рассказал о связи алкоголя и слабоумия
О нем написана книга: проект внедрения Итилиум номинирован на конкурс «1С:Проект года»
Интервью AppTime с компанией Innova: релиз Gran Saga в России, внутриигровая оплата и «Масленица» в корейской MMO
CD Projekt's Pawel Sasko tells the inspiring tale of how an Estonian beet farmer in Australia became a senior quest designer on The Witcher 4
I didn't expect my favorite cozy MMO to do a crossover with a Finnish children's series
Yesterday I ignored 10 tornado warnings to finish a Destiny 2 raid, didn't get the exotic drop, and disappointed my fiancée. Is there some sort of lesson here?
Фотомагазин PYN: ваш надійний партнер у світлі та фотографії
Скиппинг и танцы: как тренировки со скакалкой влияют на физическое здоровье
Shaman объяснил, почему выступил у посольства США в Москве
Декларация Человекоцентричности
Shaman назвал выступление у посольства США ответом РФ на блокировку на YouTube
Футболист «Локомотива» Пиняев забил первый гол нового сезона РПЛ
Туристы в Петербурге недовольны обслуживанием в Китайском дворце
Письмо генеральному прокурору и отмена выборов - чем может обернуться избрание нового главы города Сочи?
19 июля: какой сегодня праздник, что было в этот день
Гастромаршрут и занятия спортом: как провести эти выходные в Москве
Единственная в Новосибирской области девушка-машинист выполнила первый рейс
После убийства мигранты вышли на свободу. Почему правосудие снова не сработало?
Сергунина: Культурный проект Москвы стал лауреатом международной премии
Калинская и Синнер наслаждаются отдыхом в Италии
Медведев в матче против Синнера на Уимблдоне проявил характер, заявил Ольховский
Тарпищев: Рублёву надо не играть, а заняться своим здоровьем
«Такими вы их никогда не видели». ATP опубликовала видео с Медведевым и Рублёвым
«Эксперт РА» подтвердил высокий кредитный рейтинг «Росгосстраха»
После убийства мигранты вышли на свободу. Почему правосудие снова не сработало?
Единственная в Новосибирской области девушка-машинист выполнила первый рейс
Охлаждение в пути: миллионы россиян вздохнут свободнее после обещания Вильфанда
Музыкальные новости
Чем заняться дома: Римская империя с Хопкинсом и новый альбом Deep Purple
У посольства США в Москве прошел митинг-концерт Shaman против блокировки на YouTube
Элджей спровоцировал слухи о романе с известной певицей
Жена рэпера Джигана Оксана Самойлова задолжала налоговой 3,82 млн рублей
Shaman объяснил, почему выступил у посольства США в Москве
Shaman назвал выступление у посольства США ответом РФ на блокировку на YouTube
Декларация Человекоцентричности
Москва слезам не верит: в ТПП РФ подержали инициативу по защите прав предпринимателей
Пока в Якутии была ночь: фараоны под водой, задолженность Ивлеевой, гигантские скопления медуз
Собянин: Благодаря программе реновации будут созданы новые места для отдыха
Хотите попробовать себя в уличной торговле?
Shaman объяснил, почему выступил у посольства США в Москве
Состоялась премьера песни Натали Орли «Это такая сила»
Четыре улицы в Москве стали пешеходными 20 и 21 июля
Схема движения транспорта изменится в центре столицы
Несколько китайских внедорожников GAC в России столкнулись с "крышесносными" неполадками
Путин назначил Агафонова главой Экспертного управления президента
Заинтересовавший Владимира Путина хит семьи Рыбачевых презентовали на радиостанциях «Газпром-Медиа»
Семьи работников заводов АО "Желдорреммаш" стали призерами федерального конкурса «Это у нас семейное»
Кремль: Россия и Северная Корея работают по достигнутым в Пхеньяне договоренностям
Вернет молодость и снизит воспаление: диетолог Писарева рассказала о пользе черники
Невролог Григорьев: Женщины страдают мигренью в три раза чаще мужчин
Врач Тяжельников рассказал о серьезных рисках при отдыхе на пляже
Врач-стоматолог Татьяна Сумцова: какие меры профилактики помогут от трещин
Меркурис: Потеря Киевом Угледара положит конец битве за Черное и Азовское моря
Зеленский: Запад так и не отправил Киеву обещанные истребители F-16
"Так и не дошли": Зеленский пожаловался на задержку поставок истребителей F-16
Уκpaинcκaя пpοпaгaндa: Ροccийcκaя гиpя для ΚΗΡ κудa увecиcтee уκpaинcκοй
Скиппинг и танцы: как тренировки со скакалкой влияют на физическое здоровье
«Динамо» представило промо-ролик к новому сезону: в нем есть Деревянко и дельфин в красно-белой форме
Матчем в Москве воронежский «Факел» откроет новый сезон
Сергей Собянин. Главное за день
Лукашенко назначил «смотрящих» за будущими президентскими выборами
Лукашенко назначил своих уполномоченных представителей в Минске и регионах
Лукашенко утвердил окончательный состав уполномоченных представителей главы государства в областях и Минске
Сергей Собянин сообщил о начале реставрации фасадов дворца Дурасова
Собянин: Умные камеры помогают улучшить движение по МКАД и другим магистралям
Сергей Собянин. Главное за день
Собянин рассказал, какие современные технологии используются при строительстве метро
«Метриум»: Старт бронирования в мультиквартале VEER
Объединившись, сохраним животный мир для будущего
Москвичам пообещали на будущей неделе классическую июльскую погоду
Как менялся курс ETH в истории и какой прогноз Ethereum можно ожидать
После убийства мигранты вышли на свободу. Почему правосудие снова не сработало?
Суд арестовал блогера Эдварда Била за пранк «самокатной патрульной службы»
Вернет молодость и снизит воспаление: диетолог Писарева рассказала о пользе черники
Сергунина: Культурный проект Москвы стал лауреатом международной премии
Собянин объявил о начале строительства станции метро "Рублево-Архангельское"
ТСД SAOTRON RT41 GUN: практичный, производительный, надёжный
АО «Транснефть - Север» обеспечивает надежность производственной инфраструктуры в четырех регионах
Архангельская область в топе регионов по лесовосстановлению
Выставка-персоналия
«Замечательный русский беллетрист»
к 250-летию со дня рождения М.Н.Загоскина,
русского писателя и драматурга
Час духовности «Приняла крещенье Русь»
В чем особенность приготовления лапши вок?
Краеведческое посвящение «Здесь артековская слава начинала свой поход»
Гастромаршрут и занятия спортом: как провести эти выходные в Москве
«Это было для русских?»: мигранты из Таджикистана массово отравились шаурмой в Москве
После убийства мигранты вышли на свободу. Почему правосудие снова не сработало?
Суд арестовал блогера Эдварда Била за пранк «самокатной патрульной службы»