Así es el fármaco para una enfermedad ultrarrara infantil que nadie quiere financiar
El Ministerio de Sanidad propondrá mañana por tercera vez a la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos que apruebe la financiación de Brineura, un fármaco para la lipofuscinosis neuronal ceroidea, una enfermedad ultrarrara neurodegenerativa de la que están diagnosticados cuatro niños en España, entre ellos una menor de 8 años en Córdoba.
Así ha respondido en el pleno del Senado la ministra de Sanidad, Mónica García, al parlamentario popular José Manuel Aranda, que le ha preguntado por este medicamento huérfano que fue aprobado en 2017 por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) y cuya financiación fue rechazada el pasado mes de octubre por su alto coste y la incertidumbre presupuestaria.
Como ha recordado el senador, la lipofuscinosis neuronal ceroidea es una enfermedad ultrarrara neoridegenerativa que afecta principalmente a niños y adolescentes. Cursa con epilepsia, deterioro cognitivo, disfunción motora progresiva y un déficit que conlleva a una muerte vegetativa prematura.
Su incidencia es de aproximadamente 0,5 casos por cada 100.000 nacidos vivos. En España existen cuatro diagnosticados, de los que dos, una niña de 8 años de Córdoba que lleva tres años en tratamiento, y otra de Zaragoza, que con las 8 dosis que ha recibido de cerliponasa alfa -el principio activo de Brineura- ha experimentado mejorías en el ámbito cognitivo y de la movilidad.
García ha agradecido al senador su preocupación por los pacientes y le ha explicado que su Ministerio ya ha intentado otras dos veces el aval de la Comisión Interministerial, un órgano adscrito a Sanidad en el que también participan representantes de los departamentos de Economía, Industria y Hacienda, además de tres comunidades que van rotando semestralmente.
Mañana volverá a intentarlo, pero la decisión "no es un capricho ni una ocurrencia" de Sanidad, sino que el proceso de financiación de fármacos "tiene que ser garantista con los pacientes" en primer lugar, para "asegurar la eficacia al medicamento", que los beneficios superan a los riesgos y que las innovaciones farmacéuticas no impiden la sostenibilidad del sistema.
Porque también "tiene que ser un proceso garantista con el sistema", que debe priorizar objetivos "científicos, técnicos, que se base en la evidencia para así garantizar realmente la independencia y la autonomía de estos sistemas", ha concluido, informa Efe.