Nemoc motýlích křídel, autoimunitní onemocnění či agresivní nádory u dětí. To jsou vzácné choroby, jejichž účinná léčba je dlouhá, nejistá a pro mnoho pacientů také nedosažitelná. Je jich velmi málo, a tak se běžným farmaceutickým firmám nevyplatí do nákladného výzkumu léčiv investovat. Nyní se ale šance takových pacientů zvyšují.
