Farmaci innovativi e pionieri biotech: consigli di lettura delle storie più belle

TRIESTE Alla fine degli anni Novanta le imprese farmaceutiche hanno vissuto un momento delicato: nonostante l’aumento molto rilevante negli investimenti dedicati allo sviluppo di nuovi farmaci (da 15 miliardi di dollari nel 1994 a oltre 35 miliardi nel 2003), il numero di molecole che arrivavano ai pazienti addirittura diminuiva (da oltre 30 a meno di 20 all’anno).

Questa situazione paradossale è conosciuta come l’innovation gap del settore farmaceutico, perché è stata attribuita all’incapacità delle grandi aziende farmaceutiche di innovare i metodi convenzionali per scoprire nuove medicine. I laboratori delle big pharma continuavano a fare quello che sapevano fare bene, ma senza grande fantasia nell’approccio.

Alla fine, questo innovation gap è stato colmato dalla ricerca condotta nelle università. Grazie a un approccio più immaginativo, i laboratori universitari hanno più agilità nel perseguire l’innovazione.

E possono anche con più facilità generare farmaci ottenuti grazie alla biologia: anticorpi monoclonali, proteine ricombinanti, vettori virali per la terapia genica, ora anche farmaci a Rna.

Con l’innovazione proveniente dalle università, è cambiato anche il modello di business. Sono gli uffici di trasferimento tecnologico delle università e i ricercatori stessi che brevettano le loro scoperte. Questi brevetti sono poi trasferiti a una start up che inizia le proprie attività con capitale a rischio.

La maggior parte di queste start up fallisce, ma quelle hanno successo raccolgono progressivamente finanziamenti sempre più importanti per arrivare alla sperimentazione clinica sull’uomo. Se anche questa ha successo, la start up, ormai consolidata, diventa di interesse per le grandi case farmaceutiche, che la acquisiscono spendendo cifre che spesso moltiplicano per 5 o anche 10 volte il capitale investito.

Se questo nuovo mondo delle biotech vi incuriosisce, dedicate qualcuna delle vostre letture estive a quattro libri che raccontano alcune storie di successo in maniera appassionante (in inglese, ma tutti ordinabili anche in Italia).

Il primo libro è Genentech: The Beginnings of Biotech di Sally Smith Hughe (University Chicago Press, 2013). Il libro ci riporta indietro di 40 anni e racconta la storia di Genentech, la prima azienda biotecnologica in assoluto, fondata a San Francisco nel 1976 da Herbert Boyer, uno dei padri dell’ingegneria genetica, e Robert Swanson, un finanziatore che poi ne è diventato il suo primo amministratore delegato. Nel corso dei successivi decenni Genentech è diventata un colosso con oltre 13 mila dipendenti, ed ha sviluppato diversi degli anticorpi monoclonali che hanno cambiato la storia della terapia dei tumori e di alcune altre malattie. Fino ad essere acquisita dalla Roche nel marzo del 2009 per oltre 46 miliardi di dollari.

For Blood and Money: Billionaires, Biotech, and the Quest for a Blockbuster Drug di Nathan Vardi (W.W. Norton & Co. Editore, 2023) è la storia appassionante di un piccolo team in una start up della California, impegnati con caparbia a sviluppare un farmaco contro la leucemia. Con una prosa accattivante, il libro spiega anche perché sia così difficile sviluppare nuovi farmaci, perché questi siano così costosi, e come il profitto degli investitori, piaccia o meno, contribuisca a disegnare il futuro della medicina.

Gli ultimi due libri sono entrambi del giornalista americano Barry Werth. Prima nel suo The Billion Dollar Molecule: One Company's Quest for the Perfect Drug del 1994 e poi nel sequel del 2014 The Antidote (Simon & Schuster Ed.), Werth racconta la storia dello straordinario successo della Vertex Therapeutics, fondata a Boston nel 1989 da Joshua Boger, uno scienziato di Harvard poi passato alla Merck. L’idea innovativa di Boger era quella di disegnare i farmaci in maniera razionale al computer. Fu con questo approccio che Vertex ha prima inventato un farmaco per bloccare il rigetto dei trapianti, poi un altro per l’Aids, e infine uno per la fibrosi cistica. Ora è diventata la prima azienda ad aver portato all’approvazione clinica l’editing genetico, per la terapia della beta talassemia.

Sono libri che si leggono tutti d’un fiato e che fanno pensare a un mondo in cui sofferenza dei pazienti, passioni e genialità dei ricercatori e business degli investitori sono intrecciati in maniera indistricabile. Buona estate e buone letture a tutti!—