L’immunoterapia anti tumorale Car-T: una promessa per i pazienti, una sfida per il servizio sanitario
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CAR-T, acronimo di terapia Chimeric Antigen Receptor-T cell, è una nuova immunoterapia per i tumori, soprattutto per i tumori del sangue (leucemie e linfomi), con grandissime potenzialità. In un articolo precedente ho illustrato la biosintesi e il funzionamento degli anticorpi, elementi fondamentali della nostra difesa contro infezioni e tumori. Perché le cellule specializzate (i linfociti B, coadiuvati però dai linfociti T e dai macrofagi) possano iniziare la produzione degli anticorpi è necessario che esse riconoscano la cellula tumorale come estranea all’organismo.
Questo primo passo nell’attivazione delle difese immunitarie contro il cancro è difficile perché la cellula neoplastica non è affatto estranea all’organismo, ma ne fa parte. Per questo con una certa frequenza la nostra difesa può fallire e il tumore può svilupparsi. La tecnologia CAR-T consiste nel prelevare linfociti T del paziente e modificarli geneticamente in modo che producano ed espongano sulla loro superficie una molecola recettore capace di reagire con qualche molecola caratteristica del tumore del paziente, scavalcando i requisiti di estraneità all’organismo. I linfociti T così attivati danno inizio ad una risposta immunitaria che non si sarebbe verificata altrimenti e che sperabilmente può distruggere le cellule neoplastiche sia direttamente, ad opera dei linfociti T, sia tramite l’attivazione dei linfociti B e la produzione di anticorpi. L’efficacia delle terapie CAR-T è molto elevata ed è allo studio la possibilità di estenderne l’applicazione a tumori diversi da quelli del sangue ed anche a malattie non neoplastiche.
CAR-T è estremamente costoso, circa 300.000-350.000 euro per paziente, per varie ragioni. In primo luogo la terapia deve essere “costruita” sul singolo paziente e il “farmaco” (cioè il linfocita T geneticamente modificato) non può essere prodotto con metodiche automatizzate: è necessario il prelievo di linfociti T del paziente e la costruzione del gene per il recettore chimerico specifico per il suo tumore con le tecniche dell’ingegneria genetica. Questo gene artificiale deve poi essere introdotto nei linfociti T prelevati dal paziente e questi devono essere reinfusi nelle vene del paziente.
La diffusione di questa terapia è al tempo stesso una grande promessa per i pazienti affetti da malattie trattabili con questa metodica, ma anche una grande minaccia per la sostenibilità dei sistemi sanitari e sono infatti allo studio formule di condivisione del rischio economico tra il servizio sanitario e le ditte produttrici.
Quando si analizza il rapporto costi-benefici di terapie così costose vari parametri devono essere considerati. In primo luogo dobbiamo considerare che le risorse dello stato, che vengono soprattutto dalle tasse pagate dai cittadini non sono infinite e ciò che si spende in un certo ambito è sottratto ad altri ambiti, che possono essere sanitari o non sanitari: istruzione, edilizia pubblica, sicurezza, etc. In secondo luogo dobbiamo considerare che tutti siamo mortali e che il concetto di “salvare una vita” è mal formulato: ciò che la medicina può fare è ritardare la morte, e far guadagnare al paziente anni di vita. Curare un bambino gli può far guadagnare molti decenni di vita, curare un adulto o un anziano comporta un beneficio minore: se una terapia costa 300.000 euro e cura un bambino di dieci anni, che ha una aspettativa di vita di altri 75, ogni anno di vita guadagnato da quel paziente è costato 4.000 euro; se invece cura un ottantenne, che ha una aspettativa di vita di 5 anni, ogni anno di vita guadagnato è costato 60.000 euro.
Questo ragionamento può apparire cinico o addirittura disumano: ogni malato ha diritto ad una terapia. A mia discolpa posso osservare che io per età rientro nel gruppo dei pazienti che probabilmente è troppo costoso curare con queste tecniche. Purtroppo i diritti hanno costi che bisogna pagare e non è garantito che sia possibile permettersi qualunque diritto, specialmente perché questo va a discapito di qualche altro diritto.
Poiché questi problemi sono e saranno sempre più pressanti è fondamentale che il cittadino conosca il valore e il costo delle prestazioni che riceve. Chi denigra il sistema evidenziandone i problemi ed ignorando le cause di questi (economiche, ma non solo) non lavora al suo miglioramento ma alla sua distruzione.
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