В России 50-й ребенок с миодистрофией Дюшенна получил инновационный генный препарат Элевидис за счет Фонда «Круг добра», который обеспечивает доступ к дорогостоящей терапии.
Четырехлетний Степан из Екатеринбурга стал 50-м ребенком с миодистрофией Дюшенна, который получил препарат Элевидис благодаря Фонду «Круг добра». Введение препарата прошло в НИКИ педиатрии и детской хирургии имени академика Вельтищева. Врачи сообщили, что мальчик чувствует себя хорошо после процедуры, сообщается на сайте фонда.
До недавнего времени фонд закупал четыре препарата для патогенетической терапии миодистрофии Дюшенна. С июня 2024 года стал доступен новый генный препарат – Деландистроген моксепарвовек, известный как Элевидис. Он вводится однократно и предназначен для детей в возрасте от четырех до пяти лет.
На сегодняшний день, по данным фонда, уже 50 детей из разных регионов страны, включая Москву, Санкт-Петербург и Чечню, бесплатно получили препарат. Экспертный совет фонда одобрил 63 заявки на предоставление Элевидиса.
Благодаря генной терапии возможности лечения значительно расширились. Также подчеркнуто, что работа по организации терапии требует значительных усилий на всех уровнях, от диагностики до ввоза препарата в страну.
Фонд «Круг добра» был создан указом президента России и предоставляет дорогостоящую терапию для детей с редкими заболеваниями
Жительницу Подмосковья задержали за надпись «Ахмат — Слива» на памятнике Кадырову. Ей грозит обвинение в вандализме
Штаб ТКО: РЭО предложил использовать видеофиксацию для контроля за состоянием контейнерных площадок
В Госдуме предложили отменить ОГЭ для абитуриентов, поступающих в колледжи
"И владычицей морской, и женой султана". Татьяна Ким ответила бывшему мужу Владиславу Бакальчуку, который заявил, что она хотела стать президентом России
О кибербезопасности: «Грузовичкоф» принял участие в круглом столе от РБК Петербург
Фестиваль "Виват, Театр!" пройдёт в Тамбове с 22 ноября по 1 декабря
Начальник Главного управления Росгвардии по Московской области полковник полиции Пётр Зоров обратился к ветеранам региональной общественной организации войск правопорядка
Выставка-гордость «И вечность возвестит, кто был Суворов»
Домашний ужин или офисный обед — где заказать пиццу в Симферополе?
Просмотр новой литературы
«Книжный вернисаж новинок»
Коктебель частично останется без электричества: в Симферополе, Евпатории, Алуште, Ялте, Керчи, Джанкое, Феодосии и Севастополе отключат свет 18 ноября 2024
Сотни источников минеральной воды насчитали на Северном Кавказе
Ученый объяснил, почему высокие технологии не снизят заболеваемость в РФ
"И владычицей морской, и женой султана". Татьяна Ким ответила бывшему мужу Владиславу Бакальчуку, который заявил, что она хотела стать президентом России
Глава города Вячеслав Франк поздравил жительниц Барнаула с Днем мамы
