Минздрав намерен ограничить применение эмицизумаба только пациентами с ингибиторной формой гемофилии

Минздрав направил руководителям региональных органов власти в сфере здравоохранения предупреждение о том, что препарат Гемлибра (эмицизумаб) от Roche, применяемый при гемофилии, будет включен в перечень «14 ВЗН» при условии, что его получат не более 195 пациентов с ингибиторной формой гемофилии А. Так и предполагалось: на момент рассмотрения заявления Roche комиссией препарат был зарегистрирован только по этому показанию, но с того времени прошел регистрацию и по применению при неингибиторной форме, а это еще более 500 потенциальных пациентов.

Комиссия Минздрава по формированию лекарственных перечней в ноябре 2019 года рекомендовала эмицизумаб к включению в перечни ЖНВЛП и ВЗН на 2021 год. Правительство РФ пока не утверждало обновленные перечни.

Препарат эмицизумаб показан пациентам с тяжелой формой гемофилии А и затрудненным венозным доступом, поскольку рассчитан на подкожное введение. На тот момент препарат был зарегистрирован по показанию при ингибиторной форме гемофилии А. Всего в России 195 пациентов с этой формой могли бы быть переведены на эмицизумаб. При этом Roche уже подала документы на регистрацию по второму показанию – при неигнибиторной форме – и указала это показание в досье на включение в перечни. Но зарегистрировали препарат по этому показанию уже после заседания комиссии.

В Roche заявляли, что готовы в случае включения в перечни снизить цену на Гемлибру в РФ до 1,6 тысячи рублей за 1 мг, что на 23% ниже минимальной в мире. Годовой курс ингибиторной формы гемофилии таким образом удастся снизить в 5,5 раза по сравнению со стоимостью профилактики антиингибиторным коагулянтным комплексом, который Гемлибра может в этом случае заменить.

Перевод на эмицизумаб 195 пациентов с ингибиторной формой позволит сэкономить расходы программы «14 ВЗН» на 4,8 млрд рублей в 2021 году, говорили в Roche. В компании указывают на фармакоэкономическое исследование, которое доказывает, что эти средства можно было бы направить на лечение дополнительно 589 пациентов с неингибиторной формой.

По данным ЦНИИОИЗ, нуждаются в терапии эмицизумабом 566 пациентов с затрудненным венозным доступом, а всего в России около 6,3 тысячи пациентов с неингибиторной формой гемофилии А.

Регионы могли подать на 2021 год заявки на закупку эмицизумаба на максимальное количество пациентов, включая пациентов с неингибиторной формой. Поэтому Минздрав предупредил в письме, что эмицизумаб был рассчитан только на ингибиторную форму, и в случае превышения квоты в 195 человек потребуется дополнительное обоснование.

Всероссийское общество гемофилии уже выразило беспокойство о том, что согласованные заявки регионов могут быть сокращены на пациентов с неингибиторной формой.

При ингибиторной форме гемофилии применяется антиингибиторный коагулянтный комплекс, на закупку которого в 2019 году Минздрав потратил, по расчетам Vademecum, 2,5 млрд рублей. Всего на лечение гемофилии ведомство закупило в 2019 году препаратов на 17,5 млрд рублей.