Таргетная терапия при муковисцидозе: как Трилекса воздействует на пациентов

«Я понимаю, что чудес в этом мире не бывает, но все-таки могу сказать, что, начав употреблять Трилексу, поверил в чудо», – подопечные благотворительного фонда «Кислород» рассказали, как изменилось качество их жизни на фоне приема нового препарата.

Обеспечение пациентов, страдающих тяжелой орфанной патологией, дорогостоящим высокоэффективным лечением по-прежнему остается в фокусе внимания медицинской и пациентской общественности. В этой связи появление информации о решении Арбитражного суда Москвы о выдаче ООО «Медицинская исследовательская компания» (МИК) принудительной лицензии от американской Vertex Pharmaceuticals Inc вызвало широкий интерес и надежду на возможность появления на рынке доступного препарата таргетной терапии. В МИК нам сообщили, что целью деятельности компании является обеспечение нуждающихся в терапии пациентов с муковисцидозом препаратом Трилекса. Мы обратились непосредственно к пациентам, получающим препарат, чтобы узнать их мнение о терапии.

Елена И., 36 лет, рассказала, что диагноз «муковисцидоз» ей поставили в 1 год и 3 месяца. До 2017 года у нее не было ни одышки, ни сильных обострений. Здоровье начало ухудшаться после перенесенных операций, а во время беременности Елена трижды лежала в больнице с кислородной недостаточностью. В этот период она похудела с 58 до 45 килограммов. Дома практически всегда была на кислородном концентраторе, так как сатурация не поднималась выше 87. После родов ситуация не изменилась. В июле 2022 года женщина начала таргетную терапию препаратом Оркамби, но состояние не улучшалось.

«В апреле этого года у меня началось обострение, сатурация упала до 85, и я уже готовилась к госпитализации. Как раз в этот момент мне выпал шанс попробовать Трилексу. В первый же день, через несколько часов после приема вечерней дозы препарата, я смогла свободнее дышать. А еще через несколько дней я смогла бегать! Я была на седьмом небе от счастья, так же как и мои родные», – рассказала Елена об изменении самочувствия во время приема Трилексы.

Особого побочного действия от препарата, по словам пациентки, не было: «Через какое-то время после начала приема были небольшие высыпания на кистях рук, но они быстро прошли на антигистаминных. Поднялись печеночные показатели, но их удалось привести в норму с помощью гепатопротекторов».

Сейчас у Елены сатурация 95, потовые пробы уменьшились, нормализовался уровень сахара в крови, результаты ФВД улучшаются, и, несмотря на осеннюю влажность, она не уходит в обострение: «Мокрота есть, но не гнойная и не вязкая, как раньше, легче выводится». Женщина благодарна всем, кто помог ей «вернуться к нормальной жизни», особенно благотворительному фонду «Кислород» и Станиславу Красовскому: «Если бы он не предложил попробовать Трилексу, я сейчас вряд ли была бы в таком отличном состоянии. Бесконечно благодарна Станиславу Александровичу за это! Это врач, который переживает за каждого своего пациента».

Елена воспитывает четырехлетнего сына Тимошку, и если раньше преодолеть путь до детского сада ей удавалось с большим трудом, то теперь все иначе: «Благодаря Трилексе я могу гораздо дольше гулять с ребенком, играть с ним в подвижные игры, да и вообще – «летаю». В планах женщины вернуться к любимому конному спорту: «Потому что силы на это теперь есть».

Сергей С., 47 лет, узнал о своем диагнозе в 6 лет, но серьезные проблемы со здоровьем у мужчины начались только в 2010 году после операции на желчном пузыре: «Легкие стали очень плохо работать, появилась сильная утомляемость при малейших физических нагрузках».

Первый раз Сергей поехал на прием к Станиславу Красовскому в 2015 году и затем стал обращаться к врачу ежегодно. Терапию препаратом Трилекса Сергею назначили в начале мая этого года: «Результаты меня шокировали, в хорошем смысле. Качество жизни стало гораздо лучше: нет серьезной одышки, кашля практически нет, хотя раньше он был такой, что невозможно было от раковины отойти. Не могу судить о побочных эффектах, оцениваю общее состояние, и оно действительно улучшилось на фоне приема этих таблеток».

Когда возникли проблемы с наличием препарата, мужчине пришлось перестать употреблять Трилексу: состояние заметно ухудшилось, кашель возобновился, вернулась мокрота. Благотворительный фонд «Кислород» нашел возможность передать лекарство для Сергея, вернув ему хорошее самочувствие.

«Этим летом я купался, плавал, наконец-то, как положено. Раньше это какая-то фобия была: начинаешь плыть, делаешь пару взмахов руками, – все, кашель, задыхаешься, можно просто утонуть. Даже когда ездил на море, не представлялось возможным купаться без надувной подушки. В этом году после терапии спокойно уже плаваю», – говорит Сергей о переменах и новых возможностях.

Кроме того, у мужчины увеличились допустимые физические нагрузки: «Ходить дольше могу: раньше пройдешь метров сто обыкновенным шагом – уже тяжело. По лестницам ходить – вообще самое, наверное, убийственное. Сейчас попроще в этом плане. Конечно, не все так гладко, как хотелось бы. Я понимаю, что чудес в этом мире не бывает, но все-таки могу сказать, что, начав употреблять Трилексу, поверил в чудо».

У пациентки Татьяны Б., 20 лет, диагноз «муковисцидоз» подтвердился в 11 месяцев. На протяжении всего детства она лежала в больнице каждые три месяца не менее трех недель, с переходом во взрослую больницу такой возможности уже не было – приезжала раз в полгода.

Татьяна впервые почувствовала себя «здоровым человеком» благодаря новому препарату: «После того, как я начала принимать Трилексу, мое состояние улучшилось настолько, что я, казалось, даже и не нуждаюсь в лечении вовсе. Раньше для меня было испытанием пройти 100 метров без одышки, про лестницу я даже вспоминать не хочу. Всегда мечтала спокойно заниматься спортом – осуществилась и эта мечта. Кратко говоря, моя жизнь кардинально изменилась, разделилась на «до» и «после».

Обеспечить девушку таргетной терапией также помогли благотворители: «Я искренне благодарна фонду «Кислород» за безграничную поддержку. Помогают уже не первый год. С Трилексой особенно очень выручили. Думаю, без них я бы не справилась. Благодаря им я смогла в прямом смысле слова «жить».

Сейчас Татьяна учится на 4-м курсе, осваивает специальность конструктора – дизайнера одежды. Увлекается рукоделием – много шьет и вышивает на канве. К сожалению, состояние девушки ухудшается: препарат ей недоступен уже месяц.

По словам Светланы Белоусовой, координатора фонда «Кислород», препарат для продолжения терапии девушке будет предоставлен в ближайшее время.

С начала этого года на базе лаборатории муковисцидоза ФГБУ «НИИ пульмонологии» ФМБА России проводится исследование препарата Трилекса (спонсор исследования – ООО «МИК»). По отзывам специалистов, полученный в настоящее время опыт применения препарата продемонстрировал его клинико-функциональную эффективность и безопасность.