Современные стратегии генной терапии сегодня активно развиваются и все шире применяются в клинической практике - для лечения больных орфанными, в том числе наследственными заболеваниями. В мире проведено более 4,7 тысяч клинических исследований, зарегистрировано к применению несколько десятков генных препаратов, это направление активно развивается и в России. Об этом в рамках V Орфанного форума сообщила ведущий научный сотрудник НМИЦ эндокринологии Минздрава России, заведующий лабораторией молекулярной эндокринологии МГУ имени Ломоносова Мария Воронцова.
