Новый препарат полностью излечил от агрессивного рака 18 из 60 участников эксперимента

Экспериментальная таблетка позволила добиться полной ремиссии рака у 18 больных с агрессивными опухолями, не поддающимися лечению. Подробнее рассказало издание English El Pais.

Болезнь, острый миелоидный лейкоз, является наиболее распространенным раком крови у взрослых, на который ежегодно приходится 120 000 случаев. Выживаемость составляет всего 25%. Новый препарат под названием ревумениб полностью устранил рак у трети участников долгожданного клинического исследования в США. Результаты предварительные и не предполагают окончательного излечения, но авторы эксперимента настроены оптимистично. 

«Мы считаем, что это лекарство чрезвычайно эффективно, и надеемся, что оно будет доступно для всех, кто в нем нуждается», — говорит доктор Гаяс Исса из Онкологического центра им. М. Д. Андерсона Техасского университета.

Острый миелоидный лейкоз поражает костный мозг, где образуются клетки крови, и вызывает неконтролируемое производство дефектных клеток. Именно это произошло с 23-летней литовским архитектором Альгиманте Даугелате. Ей сделали две пересадки костного мозга от сестры. Все остальные методы лечения оказались безуспешными. Ее врачи начали думать о паллиативной помощи, чтобы облегчить ее страдания. 

По теме: Ученые разработали простой анализ, который обнаружит рак на начальных стадиях: он работает как тест на беременность

«Я была в отчаянии. Это было похоже на просмотр ужасного фильма. Я чувствовала, что смерть неизбежна, а мне был всего 21 год», — вспоминает она. Два года назад она начала принимать таблетки ревумениба. Она закончила колледж и сейчас работает в архитектурной студии в Копенгагене.

Препарат действует не на всех пациентов. Исследователи сосредоточились на двух генетических подтипах, в которых белок под названием менин позволяет прогрессировать лейкемии. Ревумениб присоединяется к белку и ингибирует его благодаря своему сложному химическому составу: 32 атома углерода, 47 атомов водорода, один фторид, шесть атомов азота, четыре кислорода и один атом серебра. Эта формула C32H47FN6O4S спасла 18 жизней. 

Гематолог Пау Монтесинос, координатор Испанской группы по острому миелоидному лейкозу, считает, что новая информация «достаточно обнадеживает», но подчеркивает предостережения: ревумениб еще должен быть протестирован на сотнях людей, чтобы подтвердить его безопасность и эффективность. Команда Монтесиноса, отделение лейкемии в больнице Ла Фе в Валенсии, примет участие в следующих международных испытаниях таблетки, разработанной американской компанией Syndax Pharmaceuticals.

Монтесинос также добавляет, что лекарство само по себе не является панацеей. 

«В подавляющем большинстве случаев эти таргетные методы лечения сами по себе могут вылечить лейкемию, но редко излечивают ее, — объясняет гематолог. – Стратегия состоит в том, чтобы сочетать эти новые фармацевтические препараты с классической химиотерапией или другими подходами». 

Монтесинос вспоминает случай с другой таблеткой, квизартинибом, экспериментальным препаратом японской фармацевтической компании Daiichi Sankyo, который ингибирует другой белок, участвующий в остром миелоидном лейкозе. Добавление квизартиниба к химиотерапии увеличило ремиссию с почти 40% до почти 50%, согласно предварительным результатам исследования с участием 500 пациентов. 

«Увеличение выживаемости на 10 процентных пунктов — это много», — говорит врач.

Механизм действия ревумениба — ингибирование белка менина — является новым. Еще 6 фармацевтических компаний разрабатывают вещества с той же тактикой. Успех ревумениба — хорошая новость для них. Онколог Гаяс Исса подсчитал, что новые таблетки могут помочь почти 400 000 человек с острыми лейкозами, устойчивыми к другим видам лечения, включая миелоидный и наиболее распространенный у детей штамм, называемый лимфоцитарным.

Исса и его коллеги согласны с тем, что экономические факторы будут ключевыми, если таблетка будет одобрена. Цены на новейшие пероральные лекарственные препараты против рака, как правило, превышают $235 000 на пациента в США.

У ревумениба есть еще одно слабое место, как указал гематолог Эйтан Стейн из Мемориального онкологического центра имени Слоана Кеттеринга в Нью-Йорке, который руководил испытаниями. 

Вам может быть интересно: главные новости Нью-Йорка, истории наших иммигрантов и полезные советы о жизни в Большом Яблоке – читайте все это на ForumDaily New York.

«Главной ахиллесовой пятой, по-видимому, является развитие мутаций в месте слияния препарата, что вызывает резистентность», — объясняет исследователь. Ревумениб оказал положительный эффект на половину из 60 участников клинического исследования. Однако у некоторых пациентов белок менин слегка изменился, вызывая устойчивость к лечению, подобно тому, как бактерии мутируют, чтобы стать устойчивыми к антибиотикам.

«Это свидетельствует о том, что мы на правильном пути и что мишень препарата – белок менин – имеет решающее значение для развития лейкемии с этими генетическими подтипами», — говорит Штейн. 

Чтобы избежать таких мутаций резистентности, авторы предлагают комбинировать препараты с разным механизмом действия. Как отмечают Гаяс Исса и его коллега Эйтан Штайн, ингибиторы менина «определенно будут частью лечения этих лейкемий». 

Архитектор Альгиманте Даугелайте благодарна за то, что она участвовала в испытании, говоря, что наука дала ей «еще одну возможность учиться, работать, путешествовать, видеть мир и, самое главное, жить».

Сообщение Новый препарат полностью излечил от агрессивного рака 18 из 60 участников эксперимента появились сначала на ForumDaily.