Экспертный совет «Круга добра» одобрил ЛП «Элевидис» для детей с мышечной дистрофией Дюшенна
Экспертный совет фонда «Круг добра» одобрил первые восемь заявок на обеспечение детей новейшим препаратом для терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Ожидается, что первые введения препарата состоятся в конце июня – начале июля.Мышечная дистрофия Дюшенна – это тяжелое заболевание, которое вызывается делециями или дупликациями одного или нескольких экзонов либо точечными мутациями в гене дистрофина (DMD). Основное проявление – слабость мышц, затруднения при движениях с детского возраста, которые прогрессируют с течением времени.
«„Круг добра“ с 2021 года обеспечил терапией более 400 детей с миодистрофией Дюшенна. Закупаемые фондом препараты аталурен, этеплирсен, вилтоларсен и голодирсен подходят части пациентов с миодистрофией Дюшенна и эффективны при конкретных изменениях в гене DMD, препараты должны приниматься регулярно. С включением еще одного препарата в перечень фонд расширяет возможности российских врачей по лечению миодистрофии Дюшенна, терапия становится доступна еще большему количеству детей с этим заболеванием, которым не подходят другие патогенетические препараты», – говорится в сообщении.
«Элевидис» – первый препарат однократного введения для генозаместительной терапии мышечной дистрофии Дюшенна. С помощью вирусного вектора он вносит в клетки укороченную, но функциональную копию гена, кодирующего выработку белка дистрофина. Фонд ожидает, что в 2024 году может получить заявки на обеспечение препаратом «Элевидис» нескольких десятков детей с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте четырех-пяти лет, заявки продолжают поступать.
Ранее экспертный совет фонда одобрил, а попечительский совет утвердил для внесения в перечень для закупок фонда не зарегистрированный в России препарат однократного введения деландистроген моксепарвовек (торговое наименование «Элевидис») для генозаместительной терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
Moscow.media
Частные объявления сегодня
КАК АНТАГОНИСТ МОЖЕТ ИЗМЕНИТЬ МИР ИЛИ ИСТОРИЯ ОДНОГО МОСКОВСКОГО РЭПЕРА.
Заместитель генерального директора ГПМ Радио по дистрибуции и технологиям отмечен наградой «Медиа-Менеджер России – 2024»
Tele2 модернизировала сеть на транспортных узлах по всей России
Пожар в центре Москвы локализован на площади 600 квадратных метров
«Зрителей будет ждать неслабый аттракцион»:
стартовали съемки продолжения сериала «Бедные смеются, богатые плачут»
Выставка «Интерткань» представляет участников раздела «Пряжа и нити»
КАК АНТАГОНИСТ МОЖЕТ ИЗМЕНИТЬ МИР ИЛИ ИСТОРИЯ ОДНОГО МОСКОВСКОГО РЭПЕРА.
Гала-закрытие I Международного фестиваля «Мир классического романса» состоится в Капелле Санкт-Петербурга
Portugal vs France – Euro 2024: Ronaldo and Mbappe have one last dance in quarter-final tie – stream FREE, TV, team news
‘I made it work that night’: Stevenson reflects on negative fan response as he readies for next outing
Leeloo Dolls: Your Premier Destination for Realistic Sex Dolls
Sky Sports issue grovelling apology to Nottingham Forest after Gary Neville’s ‘Mafia gang’ outburst
Беспроводной сканер штрих-кодов Heroje S-H29W
Новая Лада Ларгус — реальные цены у дилеров в июле 2024 года
ТСД промышленного класса Saotron RT-T60
Китайская марка Jetta официально пришла в Россию после года «серых» поставок
Original Fallout lead Tim Cain says the team planned for there to be 1000 Vaults, but he thinks there are actually far fewer in the setting
Macrumors: «В iPhone 17 Slim будет 8 ГБ ОЗУ, а стоить он будет больше Pro Max»
Escape From Tarkov studio Battlestate Games has put a bounty on cheaters
The internet is not a free-for-all—we shouldn't let big tech companies wish copyright out of existence
Переподготовка "ПГС: проектирование зданий (расчётно-конструктивный раздел)”
Актера Римиса Сидабраса нашли мертвым в Москве
КАК АНТАГОНИСТ МОЖЕТ ИЗМЕНИТЬ МИР ИЛИ ИСТОРИЯ ОДНОГО МОСКОВСКОГО РЭПЕРА.
Экономист Толстов рассказал, когда снизится цена на хлеб
Совладелец «ТЕХНОНИКОЛЬ» Игорь Рыбаков запустил на Дальнем Востоке бизнес-клуб «Эквиум»
КАК АНТАГОНИСТ МОЖЕТ ИЗМЕНИТЬ МИР ИЛИ ИСТОРИЯ ОДНОГО МОСКОВСКОГО РЭПЕРА.
На Чистопрудном бульваре столицы представляют атрибутику Олимпиады-80
Из-за урагана в «Шереметьево» задержаны сотни авиарейсов
ЧТО ДЕЛАЮТ В ПРЯМОМ ЭФИРЕ ПРЯМО НА ТЕННИСНОМ КОРТЕ. ВИДЕО.
Сборная Узбекистана вернулась на родину с 36 золотыми медалями
«Лохматые предки», «Нежить», «Развеселые каникулы»: что посмотреть в кинотеатрах
ПКР поздравляет чемпионку Паралимпийских игр по настольному теннису Р. Чебанику с Юбилеем
Уроженка Москвы выбила с Уимблдона первую ракетку мира
Теннисист Медведев вышел в четвертый круг Уимблдона
Уимблдон. 4 июля. Марреи сыграют пару последним запуском на Центральном корте, Зверев сыграет на Корте №1
ЧТО ДЕЛАЮТ В ПРЯМОМ ЭФИРЕ ПРЯМО НА ТЕННИСНОМ КОРТЕ. ВИДЕО.
Вновь потребуются пальто: Вильфанд предупредил о стремительном похолодании почти на 25 градусов
Намерена забрать все? Алсу подала иск о разделе имущества с Яном Абрамовым
Команда Легенд футбола взяла верх над любительской сборной Наро-Фоминского г. о.
Музыкальные новости
Внук композитора Дмитрия Шостаковича попал в больницу после падения в ванной
Встречайте «Рекорд Оркестр» на «Квартирнике у Маргулиса» в ЦДКЖ
Синатра, пикник и свой путь: как Михаил Горбачев потерял Восточную Европу
Надежда Бабкина выступила в Печорах в рамках фестиваля-марафона «Песни России»
Губернатор Ведерников получил награду за работу псковского стенда на выставке «Россия»
КАК АНТАГОНИСТ МОЖЕТ ИЗМЕНИТЬ МИР ИЛИ ИСТОРИЯ ОДНОГО МОСКОВСКОГО РЭПЕРА.
Переподготовка "ПГС: проектирование зданий (расчётно-конструктивный раздел)”
Совладелец «ТЕХНОНИКОЛЬ» Игорь Рыбаков запустил на Дальнем Востоке бизнес-клуб «Эквиум»
В Москве состоялось торжественное открытие нового творческого проекта «Галерея художников»
Журналист Боуз: США и ЕС не хватает такого рационального лидера, как Путин
Два человека пострадали при взрыве баллона на крыше автобуса в Москве
Известный детский писатель Алексей Олейников написал сказку о водителе такси
Автобус насмерть прижал своего водителя к эвакуатору в Москве
Пенсионерку на велосипеде сбили в Кстовском районе
Орбан: Путин управляет не только 6,5 тысячами ядерных боеголовок
Уроженка Москвы выбила с Уимблдона первую ракетку мира
Орбан назвал три вопроса, которые задал Путину на встрече в Москве
«Ни Америке, ни России не нужна гонка ядерных вооружений» // Как 15 лет назад Барак Обама впервые посетил Москву
В Ростове стартовал зумба-тур против рака груди
Врач Тяжельников: Быть на улице более 15 минут без одежды опасно из-за солнца
Врач посоветовала, как пережить аномальную жару
Депутат МГД Семенников проверил ход работ по капремонту взрослой поликлиники в Северном Бутове
Кир Стармер заверил Зеленского в продолжении поддержки Великобритании
Губерниев обратился к Загитовой: надо прибавлять и держать удар
Масштабное благоустройство детских и спортивных площадок началось в Бибирево
Сборная Узбекистана вернулась на родину с 36 золотыми медалями
В Ростове стартовал зумба-тур против рака груди
Собянин объявил о запуске программы льготного кредитования для инвесторов
Собянин пригласил посетить форум-фестиваль «Территория будущего. Москва-2030»
Собянин: Киностудия Горького провела киноэкспедиции для московских школьников
Сергей Собянин. Главное за день
Врач посоветовала, как пережить аномальную жару
Tesla разорвало на части при массовом ДТП в центре Москвы
Жителей и гостей Москвы предупредили о новой волне аномальной жары
Депутат Михаил Мурзаков провел в Мытищах прием избирателей
Юнармейцы Невинномысска отличились на игре «Победа» в Москве
Сборная Узбекистана вернулась на родину с 36 золотыми медалями
Из-за урагана в «Шереметьево» задержаны сотни авиарейсов
Вновь потребуются пальто: Вильфанд предупредил о стремительном похолодании почти на 25 градусов
Собянин: Утвержден проект участка метро от «Липовой рощи» до «Ильинской»
Зачем россияне вживляют чипы себе под кожу
Мимо прошла... Я о грозе ?
Сергей Собянин утвердил проект нового участка Рублево-Архангельской линии метро
Глава Симферополя ходит на работу в рубашке polo итальянского дизайнера
В Крыму 12-летняя родственница чиновника на электросамокате сбила коляску с ребенком, но ей ничего не будет
Героико-патриотическая выставка «И грянул бой, Полтавский бой!»
В Крыму родственница олигарха Иосифа Файнгольда на самокате упала на ребенка
«Лохматые предки», «Нежить», «Развеселые каникулы»: что посмотреть в кинотеатрах
Овощ, который убивает почки: в Европе его больше не едят
ЧТО ДЕЛАЮТ В ПРЯМОМ ЭФИРЕ ПРЯМО НА ТЕННИСНОМ КОРТЕ. ВИДЕО.
Якутянка написала книгу и самоиздала ее в Америке
