FDA одобрило исследование первой в мире клеточной терапии на основе плюрипотентных клеток

FDA выдало разрешение на проведение исследования NouvNeu001, первой в мире аллогенной клеточной терапии на основе индуцированных плюрипотентных стволовых клеток. Препарат оценивается в ходе клинических испытаний в Китае с начала 2024 года.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило исследование NouvNeu001 — инновационной клеточной терапии от болезни Паркинсона. Об этом стало известно из пресс-релиза компании iRegene Therapeutics, разработавшей новый метод лечения.

Как утверждается, NouvNeu001 — первая в мире аллогенная (т.е. от донора) клеточная терапия на основе индуцированных плюрипотентных стволовых клеток. Упомянутые клетки создаются искусственно в лаборатории. Их получают путем «перепрограммирования» обычных клеток взрослого организма в эмбриональные стволовые клетки. Впоследствии они могут превращаться практически в любой тип клеток организма.

Одна из причин болезни Паркинсона — гибель дофаминергических нейронов в области мозга, называемой черная субстанция. Эти нейроны отвечают за производство дофамина — нейромедиатора, участвующего в контроле движений. Когда около 50—60% этих клеток погибает, начинают проявляться симптомы болезни Паркинсона.

NouvNeu001 будет вводиться пациентам путем стереотаксической двусторонней внутримозговой инъекции в область стриатума или скорлупы. Как предполагается, эмбриональные стволовые клетки после их трансплантации будут созревать в дофаминергические нейроны, устанавливать связи с оставшимися нейронами в головном мозге, а затем восстанавливать выработку и секрецию дофамина в пораженных участках.

Клинические испытания NouvNeu001 начались в Китае в начале 2024 года. Их предварительные результаты показывают значительное улучшение моторных функций у пациентов с болезнью Паркинсона без проявления серьезных побочных эффектов.