Технологию редактирования генома начнут испытывать на человеке

Американским ученым удалось модифицировать систему редактирования генома CRISPR/Cas9, снизив количество ошибок практически до нуля. Ранее низкая точность была основной преградой к использованию системы на человеке, но сейчас уже запланированы клинические испытания, которые пройдут в 2017 году. Об этом сообщает научный портал N+1 со ссылкой на журнал Science. Система CRISPR/Cas9 позволяет редактировать определенные участки ДНК, нацеливаясь на них последовательностью направляющей РНК. Однако существенный недостаток системы заключается в том, что Cas9 может неспецифично связываться с ДНК — в участках, которые не полностью комплементарны направляющей РНК. Фермент может нарушить последовательности важных генов, что было основной преградой к применению системы CRISPR/Cas9 на человеке. Исследователям удалось исправить это, заменив аминокислотные остатки в Cas9 из бактерии Streptococcus pyogenes. Впоследствии ученые обнаружили, что мутации трех аминокислотных остатков настолько снижают число неспецифических разрезов, что они не детектируются вовсе. Новый фермент назвали eSpCas9 и в ближайшее время планируют сделать доступным для других исследователей. Это большое достижение- CRISPR/Cas9 система перспективный инструмент для редактирования генов, мутации в которых вызывают наследственные заболевания. Компания Editas планирует начать клинические испытания на человеке уже в 2017 году.

Запись Технологию редактирования генома начнут испытывать на человеке впервые появилась Городской репортер – новости Ростова-на-Дону.