Ученые из Mass Eye and Ear добились восстановления слуха у мышей с наследственной глухотой, используя новый метод редактирования генов CRISPR. Этот метод нацелен на конкретную мутацию, вызывающую прогрессирующую потерю слуха у людей и мышей. Исследования показали эффективность и безопасность метода, открывая путь к потенциальному лечению глухоты у людей.
На сегодняшний день не существует эффективных методов лечения наследственной глухоты, поражающей примерно одного из 500 новорожденных. В новом исследовании ученые воздействовали на мутацию гена microRNA-96 (MiR-96), играющего ключевую роль в работе слуховых рецепторов. У мышей с данной мутацией наблюдалась полная потеря слуха на высоких частотах к четырем неделям жизни.
Для восстановления слуха ученые использовали систему редактирования генов CRISPR/Cas9, доставленную во внутреннее ухо с помощью безопасного вирусного вектора. Животные, получившие инъекции на ранней стадии развития, показали наилучшие результаты по сохранению слуха. Исследование также подтверждает безопасность метода генной терапии.
Ученые планируют дальнейшие исследования на моделях, максимально приближенных к человеку, с целью проведения первых клинических испытаний.
Jimmy Fallon plans to tape his mouth shut for a better night's sleep
Poll: Half of Gen Z voters support Harris, one-third back Trump
Gautam Rode reveals how he took Pankhuri Awasthy to introduce her to his friends for the first time before getting married and she didn’t ‘utter a word’
JESSE WATTERS: No one is really voting for Kamala Harris
Risk of Rain 2 creators weigh in on Gearbox's first DLC without them: 'It's great to see new content for the game, but it's hard to see growing pains of the new team in real time'
Spectre Divide launches with outrageous $90 gun skins out the gate, which only makes its broken matchmaking more annoying
Risk of Rain 2's creators, along with 'many other' devs from Hopoo, have been snapped up by Valve—which means the end of the studio's unannounced game
1 млн предрегистраций на Nigoriri Angels on Stage и релиз на этой неделе
1 и 2 сентября филиал РТРС «РТПЦ Республики Мордовия» и Министерство образования Республики Мордовия проведут совместную акцию, приуроченную ко Дню знаний и началу нового учебного года.
Вечер-аншлаг «Он жил, как песня, что длиною в жизнь»
Беседа – предостережение
«Россия против террора!»,
ко Дню солидарности в борьбе с терроризмом.
Выставка крымского имени «Тайны души и творчества Алемдара Караманова»