Распространенность глухоты и тугоухости у детей составляет около одного случая на тысячу. Ученые из США искали способы лечения наследственной потери слуха у людей в разном возрасте. В рамках новых экспериментов они работали с врожденной глухотой с мутацией в гене MIR96 и продемонстрировали, что генная терапия CRISPR/Cas9 может вернуть слух как в начале жизни, так и в зрелом возрасте, https://www.eurekalert.org/news-releases/1051236 EurekAlert.
С помощью вирусного вектора ученые доставили в волосковые клетки уха мышей механизм редактирования генов, чтобы восстановить работу одной измененной копии гена MIR96. Лечение привело к восстановлению слуха животных как сразу после рождения, так и уже в среднем возрасте. Помимо эффективности доказана безопасность лечения.
«Подобный подход можно использовать и для других типов генетической глухоты», – заявили авторы. На данный момент ученые продолжают доклинический этап экспериментов, чтобы подтвердить результаты на других лабораторных моделях. В случае успеха в будущем пациенты с различными типами наследственной потери слуха смогут излечиться независимо от своего возраста.
