FDA одобрило более широкое применение ЛП для лечения болезни Баттена
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) расширило выданное ранее одобрение на препарат Brineura (церлипоназа альфа), включив в нее детей в возрасте до трех лет с болезнью Баттена (нейрональный цероидный липофусциноз).
Этот шаг расширяет прежнее показание к применению препарата для уменьшения потери способности передвигаться, которое первоначально было ограничено. Изначально применять его было разрешено пациентам от трех лет – и только с симптоматическими проявлениями.
«Полученное разрешение – это значительный шаг вперед, позволяющий начать лечение детей препаратом как можно раньше, когда мы можем оказать наибольшее влияние на изменение естественного течения болезни. Каждый день имеет значение для семей с детьми, страдающими серьезными генетическими заболеваниями, такими как болезнь CLN2, которая характеризуется быстрым появлением нейродегенеративных симптомов», – сказал президент компании BioMarin по исследованиям и разработкам в мире Хэнк Фукс.
В июне 2023 года дорогостоящий препарат Roctavian компании BioMarin получил одобрение FDA в качестве одноразовой терапии у взрослых с тяжелой формой гемофилии А.
Moscow.media
Частные объявления сегодня
Мытищинское предприятие ООО «Водомер» получило Диплом победителя в региональном конкурсе «100 лучших товаров России»
Отделение СФР по Москве и Московской области предостерегает: не поддавайтесь на уловки мошенников!
Радио Romantika рекомендует open-air «Легенды мирового рока»
Свыше 6,5 тысячи жителей Москвы и Московской области получили справки о статусе предпенсионера в клиентских службах регионального Отделения СФР и МФЦ
Водитель сервисного локомотивного депо «Сольвычегодск» Артём Тропников стал обладателем золотого кубка Фестиваля силовых видов спорта «Северные Силачи».
Практиканты СЛД «Вязьма» филиала «Московский» компании «ЛокоТех-Сервис» успешно совмещают работу и учебу
ГПМ Радио участвует в деловой программе Московского медиафестиваля на ВДНХ
В театральной студии психиатрической больницы «Зазеркалье» продолжаются репетиции
Eleven sensational Premier League transfers that could yet be done including huge deals for Man Utd and Chelsea
America ramps up hunt for Hamas boss Yahya Sinwar to try to stop all-out Middle East war
Former Jamaica ace hopes new guide for mums in football leads to better support for female players with children
Boeing ‘humiliated’ over upstart rival SpaceX rescuing stuck astronauts | Reporter Replay
МВД: Количество нелегалов в России превысило 630 тысяч человек
«Райтек ДТГ»: 50-кратный рост за 11 лет
Радио Romantika рекомендует open-air «Легенды мирового рока»
StarLine на Международном Евразийском форуме «Такси»
Мафия-НН: В уютном ресторанчике в центре города встретились девять одноклассников, чтобы отпраздновать Новый Год и провести веселый вечер
Выживач Tiles of Survive доступен в Google Play 27 стран
Drive Zone Online 1.0.0 (502)
10 tips to get started in Star Wars Outlaws
Як встановити ручки на планці для дверей
Соцфонд проиндексирует пенсии работающим пенсионерам в феврале
Радио Romantika рекомендует open-air «Легенды мирового рока»
С начала 2024 года более 2,5 тысячи многодетных мам в Московском регионе досрочно вышли на пенсию
Социальный фонд оказывает помощь эвакуированным жителям Курской области
На Манежной площади в Москве показали макет вагона поезда "Белый кречет"
Мытищинское предприятие ООО «Водомер» получило Диплом победителя в региональном конкурсе «100 лучших товаров России»
Радио Romantika рекомендует open-air «Легенды мирового рока»
В Москве показали макет вагона высокоскоростного поезда «Белый кречет»
На «Москве 2030» Владимир Соловьев поговорил с молодежью о патриотизме
«Не то, чем кажется», или предметы бытовой техники, чей внешний вид отличается от того, к чему мы привыкли
Региональные операторы Подмосковья приглашают на работу водителей
Ракова рассказала, как Москва подготовилась к учебному году
Эрика Андреева добилась победы на старте Открытого чемпионата США
Шелтон о достижениях Тима на «Больших шлемах»: «Четыре финала и титул – то, о чем дети могут только мечтать. Я имею в виду себя, это было не так давно»
Конкурентка Рыбакиной на US Open жестко прошлась по WTA
Рыбакина провела первый матч на US Open-2024
ГТЛК подписала контракт на строительство поездов для ВСМ Москва – Петербург
Суд отказался рассматривать дело Блиновской в закрытом режиме
«Талантливый писатель, но сволочь»: каким был Андрей Платонов
«Спартак» объявил о переходе Соболева в «Зенит» и поблагодарил за годы, проведенные в клубе
Музыкальные новости
Певец из Подольска Павел Быков выступил для жителей Курской области
SHAMAN и Григорий Лепс выступили с благотворительным концертом в Курске
"Новая волна" вернулась в Сочи с новой ведущей Аленой Белой
Певицу Клаву Коку экстренно забрали в больницу
Свыше 6,5 тысячи жителей Москвы и Московской области получили справки о статусе предпенсионера в клиентских службах регионального Отделения СФР и МФЦ
Соцфонд проиндексирует пенсии работающим пенсионерам в феврале
Радио Romantika рекомендует open-air «Легенды мирового рока»
С начала 2024 года более 2,5 тысячи многодетных мам в Московском регионе досрочно вышли на пенсию
Практиканты СЛД «Вязьма» филиала «Московский» компании «ЛокоТех-Сервис» успешно совмещают работу и учебу
Гарик Burito рассказал о фитах: «Рок-музыка – это моя опора»
Владимирские туристы могут путешествовать по древнейшему городу Верхневолжья с новым цифровым аудиогидом МТС
Певицу Клаву Коку экстренно забрали в больницу
Отечественные грузовые шины прошли испытания в рамках ралли-марафона «Шелковый путь–2024»
Travel-эксперт Тариел Гажиенко: о чем нужно помнить, если вы отправились в путешествие на авто
На севере столицы в этом году капитально отремонтируют дом 1983 года постройки
Депутат МГД Александр Козлов: Первый этап создания конкорса на МЦД 2 Щербинка завершен
VIII выпуск международного рейтинга «Три миссии университета»
Песков: участие Монголии в МУС не создает угрозу для визита Путина
В Кремле заверили, что участие Монголии в МУС не создает угрозу для визита Путина
В Арктике разворачивается «гонка вооружений». США пытаются препятствовать сотрудничеству РФ и КНР
Суд признал законной блокировку сайта независимого саратовского издания
Глава СК Бастрыкин заинтересовался доступностью для инвалидов центра Новосибирска
Гастроэнтеролог Садыков рассказал, как на здоровье ЖКТ влияет привычка грызть ногти
Тайны кошачьего массажа: знак привязанности или сигнал тревоги?
Собянин: Территории четырех столичных больниц в этом году будут благоустроены
В Киеве обвинили Зеленского в краже денег у пенсионеров
Поражением 3:4 по буллитам завершился для СКА предсезонный турнир имени Пучкова, с таким же счётом «Спартак» обыграл «Динамо» на Кубке мэра Москвы
Форум «Активное долголетие в Подмосковье» прошел в Одинцове
Спортсмены из Химок стали призерами областного турнира по автокроссу
Отечественные грузовые шины прошли испытания в рамках ралли-марафона «Шелковый путь–2024»
На 99%: чем опасен возможный разворот Минска от Москвы в сторону Запада?
Додон призвал восстановить сотрудничество между Минском и Кишиневом
Лукашенко заявил, что не позволит белорусской армии воевать за пределами страны
Лукашенко заявил, что не прикажет военным идти воевать за пределы страны
Собянин вручил награды Москвы за вклад в развитие отечественного кинематографа
Собянин: Территории четырех столичных больниц в этом году будут благоустроены
Собянин: территории четырёх московских больниц благоустроят в 2024 году
Собянин принял участие в подписании договора на поставку электропоезда «Белый кречет»
В Сбере назвали изменение климата одним из главных рисков в следующие 10 лет
Москва представила аналитическое исследование климатической повестки городов БРИКС
Мастер-классы от Московского зоопарка для школьников и дошколят провели на Крымском Валу
Платформа VOX стала эксклюзивным оператором рекламы на площадках АНО «Национальные приоритеты»
Суд отказался рассматривать дело Блиновской в закрытом режиме
Стали известны подробности ДТП с автобусом в Камешковском районе
Американский блогер рассказал о преимуществах жизни в России
Рижский вокзал вот-вот снова откроется для пассажиров
КНР и РЖД связывают три буквы — СМП. Арктический экспресс принял эстафету у китайских моряков и повёл по железным дорогам России контейнеры с Севморпути
Портативный ТСД корпоративного класса Saotron RT-T70
Беспроводной сканер штрих-кодов SAOTRON P05i промышленного класса
В Арктике разворачивается «гонка вооружений». США пытаются препятствовать сотрудничеству РФ и КНР
Людей чудом не оказалось на остановке, в которую влетела BMW
В ДТП под Симферополем погибли два человека
Книжная выставка
«Без меня народ не полный…»
к 125-летию со дня рождения А.П.Платонова,
русского и советского писателя, поэта и публициста, драматурга.
Художник из Симферополя Виктор Нефедов создаст в Нальчике граффити на площади 260 квадратных метров
«Сырость, вонь». Какие условия в СИЗО Липатова, выбросившего семью в окно
В Подмосковье рассказали, кто и за что отвечает в многоквартирном доме
В Калуге стартовал фестиваль "Калуга. Улица. Еда"
Самарцам завести котёнка на 500 рублей дешевле, чем щенка