Разработана новая схема лечения серповидно-клеточной анемии
На втором этапе клинических испытаний, команда врачей смогла успешно вылечить 12 взрослых пациентов с серповидно-клеточной анемией при помощи трансплантации донорских стволовых клеток.
Серповидно-клеточная анемия – достаточно распространенное генетическое заболевание, которое поражает 1 из каждых 500 афро-американцев в Соединенных Штатах. При этой патологии деформируются эритроциты, принимая серповидно-подобный облик. В отличие от круглой формы здоровой клетки они теряют способность к нормальному транспорту кислорода. В результате у больного человека повреждаются ткани и органы, при этом страдает головной мозг.
Достаточно давно известно, что пересадка костного мозга помогает вылечить серповидно-клеточную анемию. Однако после трансплантации больные должны получить высокие дозы химиотерапии для предотвращения отторжания полученного материала собственной иммунной системой. В новой схеме лечения химиотерапия не является необходимым условием: ученые придумали способ, позволяющий эффективно управлять иммунным ответом организма пациента.
На первом этапе экспериментальную терапию прошло 30 больных, в результате 87 % показали тенденцию к улучшению состояния. На втором этапе клинических испытаний успех продемонстрировали уже 92% пациентов, которые избавились от симптомов этой болезни.