В России начали исследовать препарат для лечения редкого заболевания

В России начинаются клинические исследования инновационного генотерапевтического препарата GNR-097. Соответствующее разрешение получила компания "Генериум".

Данный препарат предназначен для лечения прогрессирующей мышечной дистрофии Дюшенна. Об этом пишет "Парламентская газета".

Это тяжёлое заболевание с прогрессирующим злокачественным течением. Обычно оно возникает у мальчиков и является генетически наследуемым. Причиной заболевания является мутация в гене DMD, приводящая к необратимому разрушению мышечных клеток. Симптомами являются прогрессирующая слабость и атрофия скелетных мышц и, как следствие, сердечно-сосудистые, дыхательные и ортопедические нарушения. В среднем уже к 11 годам пациенты теряют возможность самостоятельно передвигаться.

Исследования будут проводиться в России и Республике Баларусь на базе шести научно-медицинских центров. Будет изучена переносимость, безопасность и эффективность генно-терапевтического препарата, на который возлагаются большие надежды.