Ученые создали инструмент для отключения дефектного гена при фатальной семейной бессоннице. Об этом сообщает MedicalXpress.
Прионные болезни возникают, когда в организм попадает прионный белок. Он деформирует другие белки, и они не только перестают нормально работать, но и образуют токсичные для нервных клеток агрегаты. Самый известный тип прионной болезни — коровье бешенство. Это заболевание имеет инфекционную природу, но есть и другие формы прионных болезней. В новом исследовании ученые представили метод лечения наследственной прионной болезни. При ней прионный белок не попадает в организм извне, а образуется в нем из-за дефекта в гене.
Ученые разработали набор молекулярных инструментов под названием CHARM для отключения дефектного гена. Они не меняли последовательность ДНК, а лишь добавили к ней особую метку. Это выключило ген, который отвечал за образование прионного белка.
Исследования на животных показали, что инструмент CHARM смог устранить более 80% прионного белка в мозге. Предыдущие исследования показали, что устранение всего лишь 21% может смягчить симптомы. Прионный белок не нужен здоровому взрослому человеку. Поэтому его выключение не будет иметь побочных эффектов.
Лидер исследования Соня Валлаб — носительница дефектной версии гена, которая приводит к фатальной семейной бессоннице. Эта прионная болезнь почти наверняка разовьется у нее с возрастом.
Helldivers 2 players have been tasked with building the 'Democracy Space Station,' a 'gigastructure' of indeterminate firepower that will be aimed by literal democracy
Elgato Game Capture Neo review
Today's Wordle answer for Sunday, September 29
New California law inspired by Ubisoft and Sony requires retailers to warn consumers that the digital games they buy can be taken away at any time
