Разработана первая терапия, обращающая болезнь Хантингтона вспять

У пациентов с болезнью Хантингтона присутствует генетическая мутация, заставляющая белки неправильно сворачиваться и слипаться. Эти агрегации нарушают функцию нервных клеток и приводят к гибели нейронов. По мере прогрессирования болезни пациенты становятся полностью зависимы от внешней помощи.

Несколько лет назад ученые из США идентифицировали белок VCP, способствующий развитию агрегаций. Теперь они определили пептид, нарушающий взаимодействие VCP с мутантным белком болезни Хантингтона. Результаты исследования  https://news.northwestern.edu/stories/2024/11/new-huntington... на сайте Северо-западного университета.

Чтобы предотвратить разрушение, пептид упаковали в биосовместимый полимер. Его особая структура защищала молекулу и одновременно помогала преодолеть гематоэнцефалический барьер головного мозга. Терапию протестовали в доклинических моделях.

Лечение привело к сохранению нейронов и увеличению продолжительности жизни лабораторных животных. Симптомы болезни были обращены вспять.

Сейчас команда планирует изучить свой подход против других нейродегенеративных заболеваний, при которых также происходит агрегация токсичных для нейронов белков. В случае успеха инструмент может стать универсальной стратегией лечения деменции, болезни Паркинсона, бокового амиотрофического склероза и других диагнозов.

Ранее другие ученые  https://hightech.plus/2024/08/19/opisan-mehanizm-razvitiya-b... еще один механизм развития болезни Хантингтона. Оказалось, что токсичные белки нарушают структуру ядерной оболочки, делая ее более уязвимой к разрывам.