Novo Nordisk получила одобрение FDA на первый подкожный препарат от гемофилии

FDA одобрило препарат Alhemo компании Novo Nordisk для профилактики кровотечений у пациентов с гемофилией А и В. В клинических испытаниях препарат показал снижение частоты кровотечений на 86% по сравнению с контрольной группой.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Alhemo (concizumab) компании Novo Nordisk для профилактики и снижения частоты кровотечений при гемофилии А и В. Об этом сообщила пресс-служба датского фармгиганта.

Alhemo — первое лекарство для подкожного введения, зарегистрированное по этому показанию. Его будут применять для лечения пациентов, у которых развились антитела, нейтрализующие действие терапии факторами свертывания крови — специальными белками, которые отвечают за процесс образования тромба.

Всего существует 13 факторов свертывания крови, которые обозначаются римскими цифрами. Из-за генетических мутаций при гемофилии А отсутствует или неправильно функционирует фактор VIII, при гемофилии В — фактор IX. Без этих белков организм теряет способность формировать кровяные сгустки, вызывая продолжительные кровотечения.

При лечении заболеваний больным вводят недостающие факторы свертывания. Однако иммунная система может воспринять эти белки как чужеродные и выработать против них антитела, после чего терапия факторами свертывания крови становится неэффективной.

С этой проблемой сталкиваются около 30% пациентов с тяжелой формой гемофилии А и 5—10% — с гемофилией В. По данным статистики, гемофилией страдает около 800 тыс. человек во всем мире.

В ходе III фазы исследования explorer7 препарат Novo Nordisk способствовал снижению частоты кровотечений на 86% по сравнению с группой испытуемых, не проходивших курс лечения лекарством. Среднее число кровотечений в год у пациентов, получавших Alhemo, составило 1,7 случая, что значительно ниже показателя в контрольной группе — 11,8 эпизодов кровотечений, следует из опубликованных результатов.

Среди побочных эффектов наиболее часто отмечались реакции в месте инъекции (18%) и крапивница (6%). В числе серьезных осложнений после применения препарата — инфаркт почки и системная гиперчувствительность.

Помимо США, Alhemo уже одобрен в Австралии, Японии, Швейцарии и Европейском союзе. Датская компания планирует начать поставки препарата в США примерно в феврале 2025 года.