La Piel de Mariposa , o Epidermólisis bullosa, es una de esas enfermedades raras que dificultan mucho el día a día de aquellos que la sufren. Sin cura conocida hasta el momento, se trata de una dolencia genética e incurable que provoca una fragilidad extrema en la piel, incapaz de cicatrizar heridas y ampollas que se provocan con el más mínimo roce. Uno de los casos que sufren esta rara enfermedad es el de Leo, un niño sevillano de 11 años que debe someterse cada día a curas de hasta 3 horas de duración y que ven una acción tan cotidiana como comer, ducharse o vestirse un auténtico reto . El chico, que sueña con llevar una vida lo más normal posible y estudiar periodismo, reconoce que le «alegraría muchísimo» que encontrasen una cura para su enfermedad, al igual que su familia, que convive como puede con el sufrimiento del niño. Ese sueño está algo más cerca de cumplirse a raíz de la noticia de que la Agencia Europea del Medicamento haya aprobado el VYJUVEK , la primera terapia génica de aplicación tópica indicada para la Epidermólisis distrófica, justo el mismo subtipo que tiene Leo. «Aunque no se trate de una cura, este medicamento sí que puede mejorar notablemente la calidad de vida de las personas con EB distrófica », señala Núria Tarrats, coordinadora de investigación de la ONG DEBRA Piel de Mariposa. La terapia ya se ha aplicado en pacientes de Estados Unidos que han visto como al fin veían cicatrizar heridas abiertas durante años, uniendo correctamente dermis y epidermis. Este tratamiento se encarga de transportar, mediante un vector viral del herpes simple (virus VHS-1 inactivado), dos copias sanas del gen del colágeno 7 (COL7A1). Dicho vector suministra la información necesaria para que la propia célula produzca la proteína del Colágeno 7 sana, para que esta funcione correctamente. Eso sí, la aplicación del tratamiento para Leo no será inmediata, que tendrá que esperar aún un largo proceso de dos años para que el Ministerio apruebe la entrada de esta terapia en el Sistema Nacional de Salud. Todos los afectados por esta extraña enfermedad aspiran a que las autoridades aceleren el proceso y no se ralentice el poder recibir el tratamiento, con ONGs como Debra. No en vano, Lidia Osorio, la madre de Leo, señalaba que « necesitamos que se agilicen todos los trámites lo máximo posible , para que todas las personas con Piel de Mariposa distrófica puedan disfrutar de sus efectos cuanto antes». Todo por agarrarse a un hilo de esperanza que, tal y como señala Lidia, «es lo último que se pierde», porque « creemos que vamos a conocer la cura ».
