Генная терапия помогла слепым детям вернуть зрение

Ученые из Великобритании использовали генную терапию для восстановления зрения у детей с редким наследственным заболеванием глаз. У всех 11 детей, участвовавших в клинических испытаниях, улучшения наступили через несколько недель после одной операции.

Дети родились с LCA4 — тяжелым заболеванием сетчатки, из-за которого они практически ослепли. Это заболевание вызвано дефектным геном AIPL1, который не позволяет глазу правильно преобразовывать свет в сигналы, понятные мозгу. Лечение заключалось во введении здоровой версии этого гена непосредственно в сетчатку.

Через четыре недели после операции зрение детей было проверено с помощью таких упражнений, как слежение за светом, перемещение предметов и навигация по коридору. Все они показали значительное улучшение. Первым четырем детям был прооперирован один глаз, и со временем их пролеченные глаза перешли из разряда слепых в разряд слабовидящих, в то время как их нелеченые глаза остались на прежнем уровне. После этого еще семь детей получили лечение обоих глаз с многообещающими ранними результатами.

Эксперты говорят, что этот прорыв может изменить лечение наследственной слепоты.

Материалы новостного характера нельзя приравнивать к назначению врача. Перед принятием решения посоветуйтесь со специалистом.