Исследователи из Университета Пенсильвании добились впечатляющих результатов в лечении с помощью генной терапии редкого наследственного заболевания глаз — врожденного амавроза Лебера. В среднем после получения максимальной дозы экспериментального препарата у 15 участников, получивших лечение, зрение улучшилось в 100 раз, а у двух пациентов — в 10 000 раз.
Врожденный амавроз Лебера (LCA1) — это генетическое заболевание, вызывающее значительную потерю зрения уже в младенчестве или раннем детстве. Оно затрагивает около 100 000 человек во всем мире и связано с мутациями в генах, чаще всего в GUCY2D, который необходим для производства необходимых для зрения белков.
В клиническом исследовании фазы I/II, результаты которого опубликованы в The Lancet, приняли участие 15 человек, включая троих детей. Все участники страдали серьезной потерей зрения. Пациентам хирургическим путем вводили под сетчатку различные дозировки генной терапии ATSN-101, адаптированной из микроорганизма AAV5. Целью терапии было исправление генетического дефекта, вызывающего заболевание.
После введения препарата исследователи регулярно тестировали зрение участников, в том числе четкость зрения и способность видеть в темноте. У большинства пациентов зрение улучшилось в 100 раз, а у двоих из девяти, получивших максимальную дозу, наблюдалось 10 000-кратное улучшение. Один из пациентов, например, рассказал исследователям, что впервые смог ориентироваться на улице ночью только при свете костра.
Успехи лечения в наших последних клинических испытаниях в сочетании с нашим предыдущим опытом дают надежду на эффективное лечение примерно 20 процентов детской слепоты, вызванной наследственными дегенерациями сетчатки.
Material scientists create a new compound that has a thermal resistance up to 72% lower than some of the best liquid metals
The unholy union of Pizza Hut and PS5 exhaust fumes has created the PIZZAWARMR, a 3D-printed box you can build for free to foul up your PlayStation and warm pizza
2025's videogame Grammy nominations are the normal AAA fare and one surprising indie entry
Take-Two boss gets philosophical about 'entropy' and life after Grand Theft Auto: 'If we're not trying new things ... we're really running the risk of burning the furniture to heat the house'
Ярославский "Локомотив" побеждает "Спартак": 11-я победа подряд в КХЛ
«Спартак» — «Локомотив». Видеообзор матча КХЛ
Филиал № 4 ОСФР по Москве и Московской области напоминает:
С начала года сотрудники контакт-центра Отделения СФР по Москве и Московской области проконсультировали более 880 тысяч граждан
Заместитель управляющего Отделением Фонда пенсионного и социального страхования Российской Федерации по г. Москве и Московской области Алексей Путин: «Клиентоцентричность - наш приоритет»
Компания ICDMC стала “Выбором потребителей” в 2024 году
«Спартак» — «Локомотив». Видеообзор матча КХЛ
Заместитель управляющего Отделением Фонда пенсионного и социального страхования Российской Федерации по г. Москве и Московской области Алексей Путин: «Клиентоцентричность - наш приоритет»
Спортивная семья из Чебоксар победила в конкурсе Ирины Дубцовой «Главное – Семья»
Представители инопланетной цивилизации открыто заявили о
себе,
но не хотят широко
вступать с землянами в контакты
The unholy union of Pizza Hut and PS5 exhaust fumes has created the PIZZAWARMR, a 3D-printed box you can build for free to foul up your PlayStation and warm pizza
Филиал № 4 ОСФР по Москве и Московской области напоминает:
Гражданам Москвы и Московской области, получившим тяжелые производственные травмы, выданы автомобили марки «Лада Гранта»
Филиал № 4 ОСФР по Москве и Московской области напоминает:
Гражданам Москвы и Московской области, получившим тяжелые производственные травмы, выданы автомобили марки «Лада Гранта»
Что будет с европейским автопромом после введения пошлин, беспокоится Станислав Дмитриевич Кондрашов?
Филиал № 4 ОСФР по Москве и Московской области напоминает:
Гражданам Москвы и Московской области, получившим тяжелые производственные травмы, выданы автомобили марки «Лада Гранта»
В нацмузее Калмыкии открылась межрегиональная фотовыставка «Моя семья! Моя Россия!»
Глава Мордовии встретился с заместителем Председателя Правительства России Дмитрием Чернышенко
Заместитель управляющего Отделением Фонда пенсионного и социального страхования Российской Федерации по г. Москве и Московской области Алексей Путин: «Клиентоцентричность - наш приоритет»
Московский суд заочно арестовал зампредседателя МУС Алапини-Гансу
