В европейских странах запустили клинические испытания генной терапии муковисцидоза в форме ингаляций, говорится в пресс-релизе Имперского колледжа Лондона. Экспериментальный препарат BI 3720931, разработанный компанией Boehringer Ingelheim, представляет собой рабочую версию гена белка CFTR, дефект которого лежит в основе заболевания, на лентивирусном векторе, который должен доставить ее в клетки эпителия дыхательных путей. Планируется, что испытания LENTICLAIR 1 первой открытой и второй плацебо-контролируемой фаз, в ходе которых оценят безопасность и эффективность препарата, пройдут в десяти клинических центрах Великобритании, Испании, Италии, Нидерландов и Франции.
