Этот прорыв в генетике дико изменил медицину

Почему у человека, обладающего триллионами клеток, и у крошечного круглого червя примерно одинаковое количество генов? Ответ кроется в механизме регуляции, который позволяет одним и тем же генам выполнять совершенно разные функции, пишет Pravda.Ru.

Эмброс и Равкан доказали, что микроРНК выступает своеобразным «дирижером» генетических процессов, влияя на создание белков и контроль работы клеток. Их открытие во многом пересекается с исследованиями Эндрю Файера и Крэйга Мэллоу, получивших Нобелевскую премию в 2006 году за изучение РНК-интерференции. Изначально этот механизм был описан у растений как средство защиты от вирусов, но позже выяснилось, что он универсален для многоклеточных организмов.

Эмброс и Равкан первыми обнаружили конкретную пару — микроРНК и ее целевую мРНК, блокируя которую она управляет процессами в клетке. Однако оказалось, что у одной микроРНК может быть тысячи мишеней.

Например, исследование микроРНК miR-142 на мышах показало, что ее отсутствие вызывает серьезные нарушения в иммунной и кроветворной системах. Это связано с тем, что miR-142 регулирует работу более 2000 молекул.

Эволюция отбирала такие последовательности микроРНК, которые могли бы воздействовать не на один ген, а сразу на множество, помогая системно перенастраивать клеточные процессы. Именно так в организме формируются специализированные клетки: мышечные, нервные, кожные и другие.

Интерес к РНК-интерференции рос задолго до первой Нобелевской премии по этой теме. Компании вкладывали огромные инвестиции в разработку лекарств на её основе, но значимых результатов пока достигнуто не было.

Основная причина — попытки создать препараты по принципу традиционной фармацевтики, ориентируясь на селективное подавление одного белка. Однако РНК-интерференция — это механизм широкого спектра действия, и его потенциал значительно больше.

Хотя на рынке нет прямых лекарств, созданных с использованием РНК-интерференции, этот метод оказал огромное влияние на биомедицинские исследования. Он помог выявить важнейшие генетические мишени, от которых зависят онкологические, аутоиммунные и сердечно-сосудистые заболевания.