Согласно ЕИС в сфере закупок, стоимость одной упаковки Золгенсмы составит 110 млн рублей. Всего планируется приобрести 50 упаковок препарата.
В России препарат для терапии СМА от швейцарской Novartis зарегистрирован в начале декабря 2021 года. Согласно российской инструкции по применению препарата, Золгенсма показана пациентам весом до 21 кг с генетически подтвержденным диагнозом СМА с биаллельными мутациями в гене SMN1 и не более чем тремя копиями гена SMN2.
До регистрации препарата в России для своих подопечных его закупал госфонд «Круг добра»: в июне 2021 года он объявил о начале сбора заявок на введение препарата Золгенсма детям со СМА. Тогда в Минздраве РФ отмечали, что терапией могут быть обеспечены пациенты в возрасте до двух лет «при наличии соответствующих показаний по решению врачебных консилиумов».
В середине июля фонд утвердил критерии отбора детей на терапию Золгенсмой. При решении о назначении или закупке Золгенсмы «Круг добра» руководствовался «Консенсусом в отношении генозаместительной терапии для лечения СМА», написанным группой врачей, специализирующихся на СМА и других генетических заболеваниях, и опубликованным в мае 2021 года в Неврологическом журнале им. Л.О. Бадаляна. Согласно консенсусу, терапия Золгенсмой была показана детям со СМА I типа до шести месяцев или с течением заболевания не более двух месяцев после появления первых признаков.
В сентябре 2021 года поставщиком Золгенсмы для подопечных фонда стала компания «Скопинфарм», входящая в ГК «Фармимэкс» Александра Апазова.
В конце того же месяца председатель правления «Круга добра» Александр Ткаченко попросил врачебное сообщество пересмотреть консенсус, так как с момента выхода на рынок препарата Золгенсма накопился значительный мировой опыт, позволяющий изменить подход к его применению в лечении детей со СМА, и сама компания Novartis постепенно расширяет критерии назначения Золгенсмы. Экспертный совет фонда расширил показания к его назначению после регистрации препарата в России.
Novartis закрыла программу раннего доступа к генотерапевтическому препарату в России еще осенью 2021 года, так как одним из основных правил отбора участников «розыгрыша» являлось отсутствие бюджетного финансирования лечения по месту жительства потенциального пациента.
Мать Честера Беннингтона рассказала, кто должен был стать новым солистом Linkin Park
При поддержке Фонда президентских грантов продолжается реализация социального проекта "Интеграция в общество детей и подростков с ментальными особенностями методами адаптивной гимнастики"
Shaman отменил концерт в Магнитогорске вслед за Нижним Тагилом
Назван трек Моргенштерна*, из-за которого его уличили в политической деятельности
