В США одобрили первый генотерапевтический препарат от бета-талассемии

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) 17 августа одобрило препарат Zynteglo (betibeglogene autotemcel) от Bluebird Bio для генной терапии бета-талассемии у взрослых. Предполагается, что цена за упаковку лекарства составит $2,8 млн и препарат станет самым дорогим в мире (сейчас таковым является предназначенный для терапии спинальной мышечной атрофии препарат Золгенсма от Novartis по цене $2,1 млн).

По подсчетам Bluebird Bio, в США проживает порядка 1,5 тысячи человек с бета-талассемией. Bluebird Bio рассчитывает начать лечение пациентов препаратом Zynteglo в IV квартале 2022 года. Курс терапии в среднем будет составлять от 70 до 90 дней.

Осенью 2021 года Bluebird Bio подала в FDA заявку на одобрение лекарственного средства. В июне 2022 года все представители Консультативного комитета американского регулятора проголосовали за его регистрацию.

Европейский медрегулятор выдал условное разрешение на применение Zynteglo летом 2019 года (процедура позволяет выводить препарат на рынок при неполных клинических данных). В Европе препарат разрешен для лечения пациентов с бета-талассемией от 12 лет и старше. Стоимость препарата, установленная Bluebird Bio для европейских пациентов, составила 1,57 млн евро ($1,77 млн) за упаковку.

Разработку еще одного лекарственного средства от бета-талассемии (известно как CTX001) в настоящее время ведут Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics. Ожидается, что их инновационный препарат выйдет на рынок в 2023 году.

Бета-талассемия относится к наследственным заболеваниям крови, связанным с минимальным или отсутствующим синтезом бета-цепей гемоглобина. Для нормализации уровня гемоглобина проводится переливание крови. Поддержка пациентов с этой болезнью осуществляется лекарствами для снижения уровня железа в крови. При тяжелых нарушениях кроветворения врачи рекомендуют проводить пересадку костного мозга.

В настоящее время самым дорогим препаратом в мире является Золгенсма (онасемноген абепарвовек) от швейцарской Novartis, предназначенный для терапии спинальной мышечной атрофии у детей. Стоимость, установленная фармкомпанией за один флакон препарата, – $2,1 млн.