SMA: To może być terapia na całe życie
Terapia genowa w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) to jedna z pierwszych i jak dotąd niewielu terapii genowych, dopuszczonych do stosowania w medycynie. - Wyniki badań klinicznych i obserwacje kliniczne w krajach, gdzie jest już dostępna, pokazują, że odpowiednio wcześnie jej zastosowanie może niemal całkowicie zapobiec rozwojowi objawów choroby - mówi prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii Instytutu-Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka. - Byłoby optymalne, gdyby terapia genowa była w Polsce dostępna, a lekarze mieli możliwość wyboru sposobu leczenia SMA - zaznacza Kacper Ruciński z Fundacji SMA.
Новости России
Москва Куда сходить москвичам и гостям столицы 13 июля - Мытищинский форсаж: часть вторая
Moscow.media Частные объявления сегодня
За кулисами бизнес-конференции MEDIABOSS
Дирекция по качеству АО "Желдорреммаш" посетила локомотивостроительные заводы ТМХ
S&P повысило прогноз по рейтингу «дочек» Freedom Holding Corp. до позитивного
Пот ручьём: когда стоит обращать внимание на повышенную потливость, рассказал доктор Кутушов
Российская империя в фото 44
Zegna menswear весна-лето 2025 (SS-2025)
Пот ручьём: когда стоит обращать внимание на повышенную потливость, рассказал доктор Кутушов
Туристов предупредили о болезни, от которой умирает каждый пятый - эта зараза сейчас стремительно распространяется по курортным странам
Ian Wright and Gary Neville go wild after Bellingham’s England equaliser… as eagle-eyed fans spot Roy Keane’s reaction
Portugal vs France – Euro 2024: Ronaldo and Mbappe have one last dance in quarter-final tie – stream FREE, TV, team news
Building A Blockbuster Trade Between The White Sox And Mariners
Diego Lopes holds no ill will toward Brian Ortega after UFC 303, hopes for Sphere rebooking
Utrace выходит на рынок маркировки бакалейной продукции
Столичный спецназ Росгвардии завершил полевой выход в Подмосковье
Фестиваль троечной езды и гастрономии "Русский драйв"
S&P повысило прогноз по рейтингу «дочек» Freedom Holding Corp. до позитивного
Глобальную версию Mega Man X DiVE закроют к концу июля
After three hours of attempts, Elden Ring folk hero Let Me Solo Her has beaten Shadow of the Erdtree's final boss: 'Holy crap, I am shaking'
Epic Games подала Apple заявку на возвращение Fortnite на iOS и запуск собственного магазина приложений в ЕС
Для Dark and Darker Mobile проходит короткий бета-тест на iOS и Android
Москва и Петербург лидируют по уровню зарплат для IT-специалистов
Оранжевый уровень опасности: ураган из Петербурга скоро обрушится на Москву
Куда сходить москвичам и гостям столицы 13 июля - Мытищинский форсаж: часть вторая
Программа «Цифровой инвестор» ГМК "Норникель" выходит на новый этап
Пот ручьём: когда стоит обращать внимание на повышенную потливость, рассказал доктор Кутушов
Во всем виновата жара? Рабочий умер в кабине башенного крана в Москве
Бережный уход за малышом с продукцией Ottino
В Москве приезжий пытался увести мальчика с площадки, ребенка отбил курьер
Осы-гиганты расплодились в России из-за жары
Диетолог Редина: оливки способствуют похудению и контролю аппетита
В Петербурге подорожали пентхаусы
Мужчину приговорили к 15 годам заключения по делу о продаже наркотиков
Медведев остался на пятом месте в рейтинге ATP перед стартом Уимблдона
Рублёв впервые с 2021 года проиграл в первом круге турнира Большого шлема
Россия — первая по теннисным отказникам! Почему сразу девять наших сказали «нет» Олимпиаде в Париже
Бекхэм оценил шутку Радукану о сравнении её игры на Уимблдоне-2024 и Англии на Евро-2024
В Петербурге подорожали пентхаусы
«ЛионКредит» – ваш надежный проводник в мире кредитного брокерства
Хотел помыться: тело мужчины с мылом в руках нашли в Нижнем Джамгаровском пруду
Собянин: Московские компании вышли на рынки более 25 дружественных стран
Музыкальные новости
Детектив Финник на VK Fest
Блогерша Боня рассказала, что Седокова заблокировала Джигана в соцсетях
«Подло хаять родину»: сын Барыкина об уехавших из РФ артистах, СВО и отце
Самою любимою ты была моею... (Олег Митяев)
Куда сходить москвичам и гостям столицы 13 июля - Мытищинский форсаж: часть вторая
Сила знания. Какие загадки разгадывают дети на этноолимпиаде
Василий Орлов вошел в топ-10 самых эффективных губернаторов России
Программа «Цифровой инвестор» ГМК "Норникель" выходит на новый этап
Матч года — битва между сборными НХЛ и КХЛ. В Москву посреди лета приедут все звезды от Овечкина до Панарина
За Соловки наступает расплата // Прокуроры требуют наказать освобожденных чиновников рублем
Надежда Бабкина: В Псковской области мы впервые, это большая честь и ответственность
Фестиваль троечной езды и гастрономии "Русский драйв"
"ЛиАЗ" создал оперативную комиссию по расследованию взрыва автобуса в Москве
Незаконную автозаправку демонтировали в Головинском районе
Два человека пострадали при взрыве баллона на крыше автобуса в столице
Такси врезалось в грузовик и перевернулось на МКАД
Приезд Моди к Путину разрушил планы США сделать Россию изгоем
Песков: Путин и Моди обсудят вопросы региональной и глобальной безопасности
Путин поздравил Лукашенко с Днем Независимости Беларуси, сказал про угрозы и вызовы
Bloomberg: визит Моди в Москву станет дипломатической победой Путина
Показатель заболеваемости коронавирусной инфекцией снизился в России на 10 процентов
Почти 1,4 тысячи случаев COVID-19 выявили в столице за неделю
Почти 1,4 тысячи случаев COVID-19 выявили в Москве за неделю
Почти 1,4 тыс. случаев коронавируса выявили в столице за неделю
Терапевт Чернышова рассказала, кто хуже всего переносит летнюю жару
Врач-стоматолог Татьяна Сумцова: какие могут быть противопоказания к установке брекетов
Последствия жары: мужчина в Москве получил тепловой удар и попал в реанимацию
Москвич попал в реанимацию после теплового удара
Зачем в Киев приедет западный куратор, что не нравится Зеленскому в ВСУ, какую повестку определили на июльском саммите НАТО: обзор мировых новостей 3 июля
Премьер-министр Венгрии предложил Зеленскому прекратить огонь
«Орбан – п***р!» – Венгерского премьера встретили в Киеве нецензурной бранью
Орбан прибыл в Киев для переговоров с Зеленским
Мяч на нашей стороне. В Москве создают новые спортивные объекты и кластеры
Сила знания. Какие загадки разгадывают дети на этноолимпиаде
Матч года — битва между сборными НХЛ и КХЛ. В Москву посреди лета приедут все звезды от Овечкина до Панарина
Куда сходить москвичам и гостям столицы 13 июля - Мытищинский форсаж: часть вторая
Поздравление Святейшего Патриарха Кирилла по случаю Дня независимости Республики Беларусь и 80-летия освобождения Минска от немецко-фашистских захватчиков
Как Лукашенко еще в 90-е расправился со всеми ОПГ Беларуси
Путин поздравил Лукашенко с Днем Независимости Беларуси, сказал про угрозы и вызовы
Вячеслав Володин сегодня прибыл с рабочим визитом в Минск. Он примет участие в мероприятиях по случаю Дня независимости Республики Беларусь
Собянин: В программу реновации включили еще девять новых площадок
Собянин рассказал, какую микроэлектронику производят в ОЭЗ «Технополис «Москва»
Собянин: Московские компании вышли на рынки более 25 дружественных стран
Сергей Собянин. Главное за день
Донстрой — лидер среди застройщиков по подписанию сделок через «Госключ»
На ВДНХ создана одна из крупнейших публичных Wi-Fi-зон в Москве
Глава РЭО провел рабочую встречу с Послом Китая
В Нальчике появилось Детское радио
В Петербурге подорожали пентхаусы
«ЛионКредит» – ваш надежный проводник в мире кредитного брокерства
Осы-гиганты расплодились в России из-за жары
Хотел помыться: тело мужчины с мылом в руках нашли в Нижнем Джамгаровском пруду
Архангельская область подключилась к проекту "Императорский маршрут"
Создание в Архангельске галереи северного стиля обсудили на площадках международного фестиваля «Белый июнь»
Острова укладываеюся спать...
Курс на Русский Север. Архангельск вошел в «Императорский маршрут»
Через города Кубани начинает курсировать двухэтажный поезд из Поволжья в Крым
Михаил Ведерников поздравил владыку Тихона с днем рождения
Севастополь в числе регионов с рекордными ценами на новостройки, Симферополь немного отстаёт
Войны древних славян с греками
Осы-гиганты расплодились в России из-за жары
«Байкал Сервис»: «Канцтовары запасай, на перевозку скидку получай!»
В Новосибирск планирует выйти сеть люксовых оптик «Слепая курица»
«ЛионКредит» – ваш надежный проводник в мире кредитного брокерства
