Иммунопрепарат «Блинцито» спасает детей
Очередная серия проекта «Что такое протокол лечения?» посвящена иммунопрепарату «Блинцито» — лекарству, на покупку которого фонд «Подари жизнь» в последние два года тратит больше средств, чем на любое другое средство. Просто потому, что этот противоопухолевый иммунопрепарат нового поколения за последние несколько лет позволил спасти многих детей с самыми сложными случаями острого лимфобластного лейкоза. Подробности.
Мы многократно рассказывали про острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ), самое распространенное онкогематологическое заболевание у детей: пик заболеваемости приходится на возраст от 2 до 6 лет, и ежегодно в России около тысячи детей и подростков оказываются в больницах с этим диагнозом.
Это заболевание считается хорошо излечимым: подавляющему большинству пациентов хорошо помогает стандартная химиотерапия согласно современным протоколам. Да, когда-то острый лимфобластный лейкоз считался абсолютно смертельным. Но с самого момента появления первых препаратов химиотерапии делались попытки излечивать детей от этой болезни. И уже в 60-е годы XX века, когда врачи научились удачно комбинировать препараты химиотерапии и разработали первые режимы их применения при ОЛЛ, кривая выживаемости пошла вверх. 10, 30, 50, 60, 70, 80 процентов… Те, для кого стандартная «химия» недостаточно эффективна, становились кандидатами на трансплантацию костного мозга. И сейчас в развитых странах уже можно излечивать до 90 процентов заболевших детей.
Но это не означает, что все проблемы решены. Помимо того, что речь идет об очень долгом и тяжелом лечении с возможными серьезными осложнениями (а ведь это тоже проблема), даже оно спасает не всех. Есть такие дети, для которых недостаточно даже самых интенсивных режимов химиотерапии. Иногда речь идет о плохо поддающихся лечению рецидивах, иногда и первичное заболевание приобретает особенно упорное, так называемое рефрактерное, течение. И порой даже трансплантация донорского костного мозга не может служить выходом: если до трансплантации не удается достичь полноценной ремиссии, то есть полного уничтожения опухолевых клеток, то результаты трансплантации при ОЛЛ с большой вероятностью будут неудовлетворительными: болезнь очень скоро вернется снова, и все усилия окажутся напрасными…
Окончание «маб» означает «моноклональное антитело» (Monoclonal AntiBody). Действительно, «Блинцито» — это белок, избирательно связывающийся… а вот тут интересно. «Блинцито» — представитель совершенно нового (и, похоже, очень перспективного) класса лекарств, которые называются биспецифичными антителами. В отличие от большинства лекарств-антител, у «Блинцито» есть не один, а два участка связывания. Одним концом молекула лекарства связывается с опухолевой клеткой — точнее, с белком CD19, который есть на поверхностях лейкемических клеток в большинстве случаев ОЛЛ. Другим концом она связывается с клеткой иммунной системы, цитотоксическим Т-лимфоцитом. Таким образом, иммунная система «точно наводится» и получает сигнал к уничтожению именно конкретной опухолевой клетки и ее собратьев. В случае успеха достигается полная ремиссия, и, таким образом, терапия с использованием «Блинцито» становится удачным мостиком к трансплантации. А затем трансплантация закрепляет достигнутое.
Некоторое время врачи НМИЦ ДГОИ имени Дмитрия Рогачева имели возможность лечить детей с использованием «Блинцито» бесплатно, в рамках клинического испытания. И именно тогда стало ясно, что это лекарство не только в среднем хорошо переносится, но и действительно позволяет спасти многих из тех больных, у которых раньше не было шанса на успешное лечение. Да и зарубежный опыт это подтверждал: скажем, согласно американским исследованиям, доля успешных исходов при лечении рецидивов и рефрактерных случаев детского ОЛЛ выросла благодаря «Блинцито» в полтора-два раза.
Поэтому, когда в 2018 году возможность бесплатно использовать «Блинцито» закончилась, не было никакого сомнения: несмотря на очень высокую цену, лекарство надо покупать. С тех пор расходы нашего фонда на закупки «Блинцито» превышают расходы на какое бы то ни было другое лекарство: десятки миллионов рублей в год! И это несмотря на то, что лекарство включено в список жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов, то есть его цена в России регулируется государством. Но ничего не поделаешь: инновационные лекарства стоят дорого. И стоимость терапии одного пациента может достигать 2-3 миллионов рублей… Но человеческие жизни — это то, что не измеришь никакими деньгами.
Надо понимать, что и «Блинцито» не является панацеей и помогает не всем и не всегда. Но ведь это лекарство применяется только в самых сложных случаях, в которых без него успешное лечение было бы и вовсе невозможным. И уже несколько десятков наших подопечных именно благодаря «Блинцито» смогли успешно пройти через трансплантацию и выписаться из больницы без признаков болезни.
Сейчас в рамках протокола «Применение блинатумомаба в лечении детей с рецидивными и рефрактерными формами острого лимфобластного лейкоза» предполагается лечить не менее 10 пациентов НМИЦ ДГОИ в год. Суммарная стоимость «Блинцито» для их лечения, по оценкам, должна составить почти 26 миллионов рублей. Очень просим помочь детям получить инновационное лечение, дающее наиболее высокие шансы на выздоровление!