Новая генная терапия стала самым дорогим лекарством в мире

Новая генная терапия стоимостью 2,8 млн долларов стала самым дорогим лекарством в истории, сообщает New Atlas.Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первую в истории медицины клеточную генную терапию. Это разовый сеанс для пациентов с редким генетическим заболеванием крови. Один сеанс будет стоить 2,8 млн долларов, что делает его самым дорогим лекарством в истории.

Генная терапия Zynteglo предназначена для лечения бета-талассемии — редкого заболевания, при котором пациентам требуется пожизненное переливание крови. Взятые у пациента стволовые клетки костного мозга генетически модифицируют, чтобы вставить рабочие копии гена. Модифицированные стволовые клетки вводятся обратно пациенту, и теперь костный мозг может производить нужные эритроциты, борющиеся с болезнью. Положительный эффект терапии должен сохраняться на всю жизнь.

Испытания генной терапии показали, что 89% пациентам после лечения не нужно делать переливания крови. Впрочем, новый вид лечения нельзя назвать абсолютно безопасным. При испытаниях Zynteglo не было обнаружено серьезных побочных эффектов, но в испытаниях подобных видов генной терапии сообщалось о случаях рака у пациентов.

Компания bluebird bio, разрабатывающая терапию, установила первоначальную оптовую стоимость Zynteglo на уровне 2,8 млн долларов, что делает ее самым дорогим лекарством в мире. Предыдущий рекорд принадлежит генной терапии в Zolgensma, стоимость которой составляет около 2 млн долларов.

Что вы знаете о редких болезнях?

В России официально появился самый дорогой в мире препарат