Русские ученые запатентовали лекарство от болезни Паркинсона

В России запатентовали препарат для лечения болезни Паркинсона на ранних стадиях.

Московские исследователи из Петербургского института ядерной физики имени Б. П. Константинова (ПИЯФ) НИЦ "Курчатовский институт" и Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета имени И. П. Павлова разработали новый препарат, который способен бороться с генетическими мутациями, вызывающими опасное заболевание.Исследователи обратили свое внимание на фермент глюкоцереброзидазу, кодируемую геном GBA1. Научное сообщество уже знало, что мутации в этом участке генома могут значительно повысить вероятность заболевания. Однако, московские ученые решили применить новый подход к лечению, опираясь на открытия зарубежных коллег.Они изучили их исследования, где ученым удалось восстановить работу глюкоцереброзидазы с помощью специальной молекулы - фармакологического шаперона. Это вещество позволяет восстановить структуру фермента, делая его активным.Ученые из "Курчатовского института" создали компьютерную модель, которая помогла им определить химические модификации, необходимые для полноценной работы шаперона. Затем, они синтезировали несколько молекул и протестировали их на клетках пациентов с мутацией в гене GBA1.Результаты испытаний показали, что разработанный препарат эффективнее других, использованных в экспериментах. Он справляется с патологией лучше иностранных разработок, использованных в качестве основы.Таким образом, московские ученые достигли значительного прорыва в лечении генетических заболеваний и представили новый препарат, который может помочь тем, кто подвержен мутациям гена GBA1. Это открытие может принести надежду многим пациентам, увеличивая их шансы на излечение.