Современную медицину невозможно представить без генетических технологий, которые помогают разрабатывать инновационную терапию, в т.ч. для пациентов с орфанными заболеваниями. Для доставки генетического материала в клетки обычно используются вирусные векторы, чаще всего аденоассоциированный вирус человека (AAV).
