В Башкирии малышка со страшной болезнью выиграла лекарство за 160 млн рублей

Полуторагодовалой [a=https://vk.com/smaylik_aneliya_sos]Анелии Рафгутдиновой[/a] из Стерлитамака спасительный укол Zolgensma стоимостью 160 млн рублей сделают бесплатно.
У малышки спинальная мышечная атрофия - смертельное заболевание. Спасти ребенка может всего одна инъекция дорогостоящего американского препарата Zolgensma. Он не только приостанавливает развитие болезни, но и улучшает общее состояние. Но ввести укол нужно до того, как ребенку исполнится два года, — иначе не будет эффекта. У родителей Анелии оставались считанные месяцы до двухлетия дочери, и Дамир и Эвелина объявили сбор средств. Пока из необходимой суммы удалось собрать около 10 млн рублей.
В этом году фармкомпания Novartis, производящая лекарство, решила раздать 100 доз бесплатно, и раз в неделю разыгрывает лотерею среди детей больных СМА. В этот раз удача улыбнулась семье Рафгутдиновых из Стерлитамака. Об этом счастливые родители сообщили у себя в соцсетях и поблагодарили всех, кто им помогал.
[quote]«Наша дочь будет жить. Спасибо всем большое!», - говорят Дамир и Эвелина.  [/quote]Впереди у маленькой Анелии сложный путь реабилитации. Ее близкие искренне верят, что  уже скоро малышка сможет бегать и полноценно жить.
В лотерею выиграл еще один ребенок из Башкирии - годовалая Маргарита Кантюкова. Об этом в [a=https://vk.com/margoshasmailik]группе [/a]сбора средств сообщили родители девочки. Она также получит препарат Zolgensma бесплатно.
Справка. Спинально-мышечная атрофия - генетическое заболевание, связанное с мутацией гена SMN1, и у человека не вырабатывается белок, что приводит к атрофии мышц. Больной постепенно теряет способность ходить, удерживать и управлять собственным телом, самостоятельно сидеть, есть,  глотать и дышать.
Каждый год в России  рождается 200 детей со СМА. Точное число больных  спинальной мышечной атрофией в  нашей стране неизвестно.
«Башинформ» рассказывал [a=https://www.bashinform.ru/news/1377072-malysh-iz-ufy-kotoromu-sobirali-dengi-nakonets-poluchil-spasitelnoe-lekarstvo-v-ispanii/?sphrase_id=15754474]историю маленького уфимца с СМА Ратмира Тимербаева[/a], которому в 2019 году собирали деньги всей республикой для покупки препарата «Спинраза» стоимостью 45 миллионов рублей. Всеобщими усилиями удалось собрать более 17 млн рублей. Но тогда лекарство еще не было зарегистрировано в России и его невозможно было привезти из Европы. Семья в надежде как можно скорее получить спасительную инъекцию эмигрировала в южную провинцию Испании Андалусию, где они начали и продолжают проводить лечение Ратмиру. Уколы «Спинраза» необходимо делать несколько раз в год.
На препарат «Золгенсма» собирает средства и семья Амиры Мустафиной из Уфы. Завтра, 19 сентября, на парковке у Конгресс-холла «Торатау» состоится [a=https://www.bashinform.ru/news/1495129-v-ufe-proydet-avtoprobeg-v-podderzhku-tyazhelo-bolnoy-dvukhletney-devochki-/?sphrase_id=15754479]благотворительный пробег[/a] # СпасиАмиреЖизнь. Начало в 15 часов.