CAR-T терапия в лечении пожилых пациентов

Ведущие медицинские эксперты, представили НКО обсуждали перспективы, организационные аспекты и особенности лечения пожилых профильных пациентов высокотехнологичными методами. «Онкогематологические заболевания – это в первую очередь пациенты старшей возрастной группы, что связано с биологией, механизмом развития этих заболеваний, – отметил заведующий отделением трансплантации костного мозга и гемопоэтических стволовых клеток ГКБ им. С.П. Боткина Владимир Воробьев. – И возраст имеет значение при назначении высокодозной химиотерапии – своего рода «молотка», используемого для закрепления ремиссии. Да и аутотрансплантация реально применима у пациентов моложе 60 лет».

В качестве примера эксперт привел множественную миелому – одно из самых частых онкогематологических заболеваний. В 2019 году в стране было выявлено 4 698 новых случаев этого заболевания (еще примерно треть пациентов с миеломой, по оценкам клиницистов, не попадают в регистр), а средний возраст заболевших составляет порядка 65 лет, то есть большая часть пациентов не выдерживает тактики, предполагающей интенсификацию терапии. Примерно 20 лет назад средняя продолжительность жизни таких пациентов не превышала трех лет. Но за последние годы в лечении множественной миеломы произошел качественный скачок: назначение моноклональных антител в первой линии терапии позволяет добиваться показателя выживаемости более пяти лет без прогрессирования заболевания, не говоря уже об общей выживаемости пациентов. «Цель – сделать так, чтобы пациенты переживали 10-летний рубеж. Сейчас мы наблюдаем прогресс в виде появления эффективных и малотоксичных методик, таких как CAR-T. Это выполнимо и у пожилых пациентов, – продолжил Владимир Воробьев. – В качестве мишени для CAR-T при множественной миеломе используют белок BCMА, который присутствует практически на всех клетках множественной миеломы и при этом мало встречается на нормальных клетках, что делает его отличной мишенью для CAR-T терапии».

Технология CAR-T зарегистрирована в мире для лечения множественной миеломы, острого лимфобластного лейкоза и B-клеточных лимфом. CAR-T сегодня сравнивают с аллогенной трансплантацией стволовых клеток крови или костного мозга – тяжелой процедурой, требующей очень длительного выхаживания, рассказал эксперт: «Недавно мы анализировали с финансовой точки зрения CAR-T и аллогенную трансплантацию с последующим годом выхаживания – и уже нет столь огромной разницы в стоимости. Кроме того, мы получаем расширение возрастной группы – этот метод можно использовать у пациентов и в 65, и в 70 лет».

Юридические аспекты применения клеточной терапии требуют актуализации и практического решения, отметил в ходе дискуссии директор Центра медицинского права Владимир Куранов. Для начала необходима гармонизация терминов и определений в законодательстве РФ и наднациональном регулировании ЕАЭС.

Далее требуется установить особенности ввода в гражданский оборот высокотехнологических лекарственных препаратов и исключение из обязанностей производителя вносить информацию о них в систему мониторинга движения лекарственных препаратов.

Особенности работы и использования клеточных препаратов, таких как CAR-T, необходимо учитывать на всем протяжении их жизненного цикла, а именно:

• необходимость оказания срочной медицинской помощи и связанные с этим экстремально короткие сроки производства (от забора исходного материала до предоставления лекарственного препарата пациенту);

• короткие сроки годности высокотехнологического лекарственного препарата;

• особенности транспортировки высокотехнологического лекарственного препарата (например, в сосуде Дьюара при температуре -120 °C или ниже), включая невозможность вскрытия (размораживания и повторного замораживания);

• специфика цепочки участников при обращении высокотехнологических лекарственных препаратов, например, поставка осуществляется непосредственно в медицинскую организацию (минуя дистрибьютора и аптечный склад);

• поставка высокотехнологического лекарственного препарата для конкретного пациента, в том числе производство из клеток крови конкретного пациента;

• ограниченное количество высокотехнологического лекарственного препарата, в том числе невозможность предоставления образцов для тестирования (с учетом ограниченности исходного материала).

Следует отметить, что ряд этих пунктов уже внесен Минздравом в февральский доработанный законопроект «О внесении изменений в ФЗ «Об обращении лекарственных средств» в части приведения в соответствие с правом Евразийского экономического союза, регулирующим обращение лекарственных средств для медицинского применения». Однако документ до сих пор не одобрен.

Крайне важный вопрос – доступность клеточной терапии. Пациенты ожидают, что препарат врачи смогут назначать сразу после его регистрации. Однако на практике может потребоваться 1-2 года, чтобы CAR-T препарат после регистрации в РФ вошел в клинические рекомендации, перечень ВМП, стандарты медпомощи, перечень ЖНВЛП и так далее.

На профильной сессии также обсуждались особенности сопровождения зрелых пациентов. По наблюдениям Фонда борьбы с лейкемией, основанным на историях подопечных фонда, в практике имеет место негативное отношение к возрастным пациентам. Прослеживается тенденция: таким пациентам реже назначают прогрессивные методы лечения, сводя все к поддерживающей терапии. Причин может быть несколько: 1) соматические особенности и сопутствующие заболевания; 2) недостаточное финансирование здравоохранения в целом, что вынуждает врачей при назначении дорогостоящих современных препаратов делать выбор в пользу молодых пациентов.

Также представители фонда отмечают, что есть две основные категории возрастных пациентов. Одни – осознают свой диагноз и настроены на лечение. Такие пациенты достаточно активны. Они самостоятельно ищут возможность получения оптимальной терапии, у них наблюдается высокая приверженность к лечению.

Вторая, более распространенная группа – те, кто считают, что они «достаточно пожили» и получать лечение им не нужно. Такие пациенты принимают неизбежность смерти. Они не готовы ходить по врачам и добиваться назначения более эффективного лечения. В этом случае инициативу с организацией лечения чаще берут на себя их родственники.

Поэтому фонд предлагает развивать механизмы сопровождения одиноких и пожилых пациентов, в частности, сеть социальных служб при больницах, специалисты которой смогут помогать больным с маршрутизацией в медучреждения, взаимодействием с персоналом больниц, отправкой и доставкой биоматериалов в лаборатории или диагностические центры, покупкой товаров первой необходимости, если человек уже находится в клинике. Кроме этого, полезна работа равных консультантов – это немедицинские консультации людей, имеющих опыт жизни и борьбы с аналогичными заболеваниями, психологическая поддержка для адаптации к новым жизненным реалиям и юридическая помощь в решении вопросов, связанных с медицинским правом и социальными льготами.

Несмотря на рост продолжительности жизни и увеличение пенсионного возраста, проблематика активной полноценной жизни людей возрастной категории 55+ в нашей стране по-прежнему актуальна. Современная медицина предлагает новые высокотехнологичные методы лечения онкогематологических заболеваний, в частности множественной миеломы. Эти методы лечения могут и должны применяться у всех пациентов, кому они показаны. Возраст сам по себе не должен быть лимитирующим фактором при выборе терапии.

Материал предназначен для специалистов сферы здравоохранения

ООО «Джонсон & Джонсон», Россия, 121614, Москва, ул. Крылатская, д. 17, корп. 2.

Контактный телефон: (495) 755-83-57, факс: (495) 755-83-58.

Информация в материале не заменяет консультацию специалиста здравоохранения. Пожалуйста, обратитесь к лечащему врачу!

CP-326356

*Московский научно-исследовательский онкологический институт им. П.А. Герцена. Злокачественные новообразования в России в 2019 году (заболеваемость и смертность). Под редакцией А.Д. Каприна, В.В. Старинского, А.О. Шахзадовой